公司股价表现 - 2024年股价上涨近六倍 但年初至今下跌约25% [1] - 市场情绪保持高度乐观 一致给予买入评级 [1] - 波动性增加 因接近2025年第三季度潜在美国市场上市 [1] 核心产品apitegromab - 首个且唯一肌肉靶向疗法 在脊髓性肌萎缩症中显示临床意义和统计学显著功能改善 [2] - 唯一在关键三期试验中展示结果的抗肌生长抑制素疗法 [2] - 全球市场机会预计超过20亿美元 [2] 分析师观点与预测 - Jefferies分析师Amy Li给予买入评级 目标价50美元 [3] - 风险调整后峰值销售额预计达18亿美元 [4] - 针对2岁以上患者成功概率90% 2岁以下患者概率50% [4] 监管进展与市场扩展 - PDUFA日期可能从9月22日推迟至第一季度 因FDA检查程序问题 [4] - 延迟不影响批准可能性 [4] - FDA批准覆盖2岁以上1-4型患者将显著扩大可寻址市场 [3] 产品管线与拓展潜力 - apitegromab及管线候选药物SRK-439针对其他神经肌肉疾病包括杜氏肌营养不良和面肩肱型肌营养不良 [5] - 可能通过外部合作拓展至肥胖症应用 [5] - 公司专注于开发脊髓性肌萎缩症及其他严重神经肌肉疾病疗法 [5]