公司核心事件与监管进展 - 美国食品药品监督管理局于2025年9月9日公开了针对Capricor Therapeutics公司治疗杜氏肌营养不良症相关心肌病的在研细胞疗法Deramiocel的生物制品许可申请的完整回复函 [1] - 公司于2025年7月收到该完整回复函 但并未被提前告知此函将被公开 公司尊重美国食品药品监督管理局的决定 但指出该机构未同时公布公司收到完整回复函后不久提交的全面初步回应 [2] - 为保持透明度 公司将在其官网投资者板块公布其提交给美国食品药品监督管理局的初步书面回应 该回应澄清了监管机构的反馈并概述了解决遗留问题的计划 [2] - 公司首席执行官强调透明度在监管沟通中至关重要 公司重点是与美国食品药品监督管理局密切合作以解决遗留问题并推动Deramiocel获批 公司正在等待近期与美国食品药品监督管理局审查团队举行的A类会议的正式会议纪要 预计将于本季度晚些时候发布 这将有助于明确后续监管路径 [3] - 公司与美国食品药品监督管理局的讨论核心在于 HOPE-3研究的顶线数据将如何影响和支持生物制品许可申请重新提交的时间安排 该顶线数据预计在2025年第四季度获得 [3] 产品管线与候选药物 - 公司主要候选产品Deramiocel是一种用于治疗杜氏肌营养不良症相关心肌病的同种异体心脏来源细胞疗法 正处于研发后期阶段 [7] - Deramiocel由同种异体心脏球源性细胞组成 临床前及临床研究显示 该细胞通过分泌外泌体发挥强大的免疫调节和抗纤维化作用 以保护杜氏肌营养不良症等肌营养不良症患者的心脏和骨骼肌功能 [5] - 心脏球源性细胞已在超过250篇经同行评审的科学出版物中被研究 并在多项临床试验中用于超过250名人类受试者 [5] - Deramiocel已获得美国食品药品监督管理局和欧洲药品管理局授予的用于治疗杜氏肌营养不良症的孤儿药资格 此外 还获得了美国再生医学先进疗法资格 欧洲先进治疗医药产品资格以及美国食品药品监督管理局的罕见儿科疾病资格 若获批 该资格可能使公司有资格获得优先审评券 [6] - 公司还利用其外泌体技术 通过其专有的StealthX™平台进行临床前开发 专注于疫苗学、寡核苷酸、蛋白质和小分子疗法的靶向递送领域 [7] 疾病背景与市场 - 杜氏肌营养不良症是一种严重的X连锁遗传病 其特征是进行性肌肉退化 影响骨骼肌、呼吸肌和心肌 由肌肉细胞中关键结构蛋白肌营养不良蛋白功能缺失引起 [4] - 杜氏肌营养不良症在美国影响约15,000人 主要累及男孩 随着时间推移 心肌恶化会导致心肌病和心力衰竭 这是杜氏肌营养不良症患者的主要死因 该疾病目前无法治愈 治疗选择有限 [4] 商业合作与公司信息 - Capricor Therapeutics是一家专注于开发针对罕见病的变革性细胞和外泌体疗法的生物技术公司 [7] - 公司已与日本新药株式会社就其在美国和日本独家商业化和分销Deramiocel用于治疗杜氏肌营养不良症达成协议 该协议取决于监管批准 [10] - Deramiocel和StealthX™疫苗均为在研候选产品 尚未在任何适应症中获得商业使用批准 [10]