核心临床数据 - BioMarin Pharmaceutical Inc 公布 Palynziq 治疗苯丙酮尿症青少年患者的3期PEGASUS研究结果 显示该疗法显著降低血液苯丙氨酸水平[1] - 试验纳入55名12-17岁患者 其中36人接受Palynziq治疗 19人仅接受饮食控制 72周后45%的Palynziq患者实现苯丙氨酸水平较基线降低至少50%[2] - 安全性数据与成人数据一致 扩展阶段仍在进行中 公司计划2025年下半年提交监管申请[2] 竞争格局分析 - PTC Therapeutics新获批的Sephience构成竞争威胁 该药物为每日口服疗法 适用于1个月及以上PKU患者[3] - Sephience拥有更广泛的适用人群标签、更便捷的给药方式、更快的起效时间和更优的安全性特征 可能限制Palynziq的市场渗透[4] - 分析师预计青少年适应症对BioMarin收入提升有限 Sephience可能压制长期增长预期[4] 其他产品线动态 - Voxzogo产品线面临潜在挑战 竞争对手navepegritide将于11月30日前获得美国FDA审批决定 欧洲申请预计本季度提交[4] 市场表现 - BioMarin股价下跌3.46%至55.77美元[5]