核心观点 - Zevra Therapeutics在国际先天性代谢异常大会(ICIEM)上公布了其治疗C型尼曼匹克病(NPC)的药物MIPLYFFA (arimoclomol)的积极新数据[1] - 新数据包括预设分析结果，显示从安慰剂组转换至MIPLYFFA的患者在继续使用米格司他的情况下，年疾病进展速度下降[1][4] - 一篇阐述MIPLYFFA差异化作用机制、靶向NPC潜在病理学的海报获得最佳海报奖提名[1][2] 临床数据亮点 - 海报BP-19数据显示，MIPLYFFA能激活转录因子，从而扩增NPC1蛋白水平并改善其加工过程，通过多种机制途径针对NPC的潜在病因[3] - 海报P-264数据显示，在为期12个月的双盲随机试验和开放标签扩展阶段，同时使用米格司他的患者从安慰剂组转换至MIPLYFFA后，年疾病进展速度出现下降[4] - 海报P-261针对6个月至<24个月龄儿科患者的研究显示，5名患者接受长达36个月的治疗后，MIPLYFFA耐受性良好，未观察到新的安全性信号[5] - 海报P-76基于美国扩大准入计划的真实世界数据证实，MIPLYFFA治疗NPC的有效性和安全性，与关键性3期研究显示的益处一致[6] 产品信息与监管状态 - MIPLYFFA于2024年9月20日获得美国FDA批准，用于治疗NPC[7] - 该药物通过增加转录因子EB (TFEB)和E3 (TFE3)的激活，上调协调溶酶体表达和调节(CLEAR)基因，并显示可减少人类NPC成纤维细胞溶酶体中的未酯化胆固醇[7] - 在关键3期试验中，MIPLYFFA相较于安慰剂在一年试验期内阻止了疾病进展[7] - MIPLYFFA已获得欧洲药品管理局(EMA)授予的孤儿药资格认定，其营销授权申请正在EMA审评中[7][8] - 全球已有超过270名NPC患者接受过MIPLYFFA治疗，涵盖关键2/3期临床试验、开放标签扩展研究、长达7年的扩大准入计划以及儿科亚组研究，是迄今为止NPC领域最广泛的临床开发项目[7] 公司背景 - Zevra Therapeutics是一家商业阶段的公司，专注于为罕见病患者提供疗法，致力于通过独特的数据驱动开发和商业化策略，为罕见病群体带来变革性疗法[19]