核心观点 - Wave Life Sciences公司WVE-006药物治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症的1b/2a期临床试验数据公布后 股价下跌21.41%至7.56美元[1][5] - WVE-006在所有受试者中均实现RNA编辑并产生功能性M-AAT蛋白 血清AAT水平达到可降低肝肺疾病风险的区间[3] - 药物安全性表现良好 且支持每月或更低频率的皮下给药方案[3][4] 临床试验数据 - RestorAATion-2试验包含200mg组(n=8)和400mg组(n=8) 200mg组接受单次给药后进行了七次隔周给药[2] - 200mg重复给药后产生持久的血清AAT蛋白 400mg单剂量数据支持每月给药方案[3] - 400mg多剂量组每月给药方案正在进行中 预计2026年第一季度获得数据[3] 合作与商业化 - GSK拥有WVE-006的全球独家授权 将在RestorAATion-2研究完成后接管开发和商业化职责[4] 研发管线进展 - 公司持续推进全资拥有的RNA编辑候选药物管线[5] - 计划在2025年秋季研究日活动公布临床前数据 2026年启动其他RNA编辑项目的临床开发[5] 股价表现 - 数据公布后WVE股价遭遇抛压 当日下跌21.41%至7.56美元[1][5]