核心事件 - Cytokinetics公司股票在9月2日单日暴涨40.4% 受其心血管候选药物aficamten的III期研究积极结果驱动[1] - 公司于8月30日在欧洲心脏病学会大会2025上公布MAPLE-HCM研究的初步结果 结果同步发表于《新英格兰医学杂志》[1] 临床研究设计 - MAPLE-HCM是一项III期随机、双盲、活性对照临床研究 比较aficamten与美托洛尔在症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）患者中的效果[3] - 研究纳入175名患者 平均随机分配接受aficamten或美托洛尔单药治疗[4] - 研究针对病情较轻的oHCM患者 入组患者静息时无梗阻且预测峰值摄氧量（pVO2）较高[4] 主要疗效结果 - aficamten在所有临床相关疗效终点上均优于标准治疗药物美托洛尔[5] - 主要终点为治疗24周后pVO2较基线的平均变化 aficamten组增加1.1 mL/kg/min 美托洛尔组下降1.2 mL/kg/min[5] - 组间最小二乘均值差异为2.3 mL/kg/min 具有统计学显著性[6] - aficamten对pVO2的改善效果在所有预设亚组中保持一致[6] 次要疗效结果 - aficamten在六个次要终点中的五个显示优于美托洛尔[9] - 51%的aficamten治疗患者纽约心脏协会（NYHA）心功能分级改善至少一级 美托洛尔组仅为26%[10] - aficamten显著改善静息左心室流出道（LVOT）梯度和Valsalva LVOT梯度[10] - 左心室射血分数（LVEF）仅有适度降低 仅一例患者出现LVEF低于50%[10] 安全性与额外数据 - aficamten心房颤动的年发生率为1.5%[12] - 长期数据与先前报告的安全性特征一致[12] - 新分析显示aficamten较美托洛尔改善心脏结构和功能[12] 监管进展 - aficamten正在美国接受监管审查 FDA设定的目标审批日期为2025年12月26日[13] - FDA将目标审批日期从2025年9月26日延长至12月26日 因要求提交REMS（风险评估与减灾策略）[14] - REMS被FDA确定为新药申请（NDA）的重大修订 导致标准三个月延期[15] - 未要求提交额外临床数据或研究[15] 市场竞争 - 若获批 aficamten将面临百时美施贵宝（BMY）同类首创新药Camzyos（mavacamten）的竞争[16] - Camzyos于2022年获FDA批准用于治疗症状性NYHA II-III级梗阻性HCM成人患者[16] 公司股价表现 - Cytokinetics年初至今股价上涨5.4% 同期行业涨幅为5.1%[2]