核心观点 - Ascendis Pharma在ASBMR 2025年会上公布三项口服报告 涉及软骨发育不全和甲状旁腺功能减退症的最新数据 包括TransCon CNP单药及联合疗法对儿童功能改善的关联分析 以及TransCon PTH对成人患者骨骼动态的长期持续改善效果 [1][2] 产品数据更新 - TransCon CNP（navepegritide）治疗儿童软骨发育不全的关键试验新分析显示 腿部弯曲改善与身体功能提升相关 [1] - 首次公布TransCon CNP与TransCon hGH（lonapegsomatropin）联合疗法治疗儿童软骨发育不全的临床试验数据 [1] - TransCon PTH（palopegteriparatide）治疗成人甲状旁腺功能减退症4年的临床试验数据 证明骨骼动态持续改善 [1] 疾病背景 - 软骨发育不全是一种罕见遗传病 由FGFR3基因变异导致 全球影响超过25万人 除骨骼发育异常外 还引起肌肉、神经和心肺并发症 患者需多次手术 [3] - 甲状旁腺功能减退症是内分泌疾病 因甲状旁腺激素不足导致钙磷失衡 70-80%病例为术后继发性 可能引发神经肌肉易激惹、肾脏并发症和认知障碍 [4] 公司战略 - 公司专注于TransCon技术平台开发 旨在解决未满足医疗需求的最佳疗法 核心价值为患者、科学和热情 [5] - 生长障碍产品组合包括单药和联合疗法 被认为具有变革潜力 [2]