公司与产品合作 - Santhera Pharmaceuticals与Ikris Pharma Network签署了为期5年的独家协议 由Ikris在印度分销AGAMREE® (vamorolone) 用于治疗4岁及以上患者的杜氏肌营养不良症 [1] - 根据协议 Santhera将获得一定比例的净销售额 与先前的分销协议条款一致 预计销售将于2025年第四季度以指定患者用药计划为基础开始 [1] - 此次合作是Santhera继近期在土耳其和一系列海湾合作委员会国家达成分销协议后 持续推进AGAMREE全球市场拓展的一部分 [2] 合作方背景与战略意义 - Ikris Pharma Network是印度最大的指定患者用药供应公司 专注于提供罕见病药物获取渠道 在DMD领域有积极经验 [11] - Santhera首席执行官表示 与Ikris合作是扩大AGAMREE全球可及性战略的一部分 Ikris的专业知识和致力于确保罕见病药物惠及患者使其成为理想合作伙伴 [3] - Ikris创始人兼首席执行官表示 此次合作符合其解决罕见病领域未满足医疗需求的关注点 将利用其分销网络帮助印度DMD患者获得这一变革性治疗 [3] 产品AGAMREE® (vamorolone) 概述 - AGAMREE是一种作用模式新颖的药物 其与糖皮质激素受体结合但改变下游活性 被定位为解离性抗炎药 是现有皮质类固醇的替代疗法 [4] - 在关键的VISION-DMD研究中 AGAMREE在治疗24周时达到了主要终点 与安慰剂相比的起立时间速度具有统计学意义(p=0.002) 并显示出良好的安全性和耐受性 [5] - 现有数据显示 与皮质类固醇不同 AGAMREE对生长没有限制 并且对骨代谢无负面影响 骨形成和骨吸收血清标志物正常 [6] 公司Santhera与产品授权情况 - Santhera是一家专注于开发和商业化针对高未满足医疗需求的罕见神经肌肉疾病创新药物的瑞士专业制药公司 [8] - 公司拥有来自ReveraGen的AGAMREE全球所有适应症的独家授权 AGAMREE已在美国、欧盟、英国、中国和香港获得治疗DMD的批准 [8] - Santhera已将AGAMREE在北美地区的权利授权给Catalyst Pharmaceuticals 在中国和部分东南亚国家的权利授权给Sperogenix Therapeutics [10] 疾病背景与市场影响 - 杜氏肌营养不良症是一种由抗肌萎缩蛋白基因突变引起的罕见遗传病 会导致进行性肌肉无力 大多数患者在青少年时期丧失行走能力 [13] - 此次合作旨在为印度符合条件的DMD患者提供获取AGAMREE的监管合规途径 并加强该国在患者支持和疾病意识方面的现有努力 [12]