核心观点 - REYOBIQ在治疗软脑膜转移瘤的1期临床试验中展现出超过75%的临床获益率 并在三个临床相关终点指标中表现一致 同时伴随肿瘤细胞死亡迹象且安全性良好[1] 临床试验数据 - 试验共纳入29名受试者 分别接受6.6 mCi至75 mCi共6个剂量组的单次给药[2] - 影像学缓解率为76% 临床缓解率达87% 持续至第112天[6] - 脑脊液肿瘤细胞计数检测显示第28天时最大降幅达100%[6] - 5名肿瘤细胞计数减少超过80%的患者生存期超过1年[6] - RNA测序显示肿瘤细胞早期出现凋亡 并伴随先天性与适应性免疫反应激活[6] - 1-4剂量组（20名患者）中位总生存期为9个月 显著高于文献报道的约4个月[6] - 平均颅脑及脊髓蛛网膜下腔吸收剂量在第6组达272 Gy[6] - 确定44.1 mCi为推荐2期单次给药剂量[6] 安全性表现 - 未观察到剂量限制性毒性反应 整体安全性良好[1] - 1-4剂量组无剂量限制性毒性 5-6组各出现1例4级血细胞减少[6] - 大部分不良事件为1-2级[6] 产品特性与研发背景 - REYOBIQ是一种新型注射用靶向放射疗法 通过纳米脂质体技术精准递送放射性核素铼-186[5] - 铼-186因其短半衰期、β射线抗癌组织能力及γ射线实时成像特性 成为中枢神经系统治疗的理想同位素[5] - 适应症覆盖复发性胶质母细胞瘤、软脑膜转移瘤及儿童脑癌 分别开展ReSPECT-GBM、ReSPECT-LM及ReSPECT-PBC临床试验[5] - ReSPECT-LM试验获得德克萨斯州癌症预防研究所1760万美元资助 ReSPECT-PBC获美国国防部300万美元支持[5][7] 疾病背景与市场定位 - 软脑膜转移瘤是晚期癌症的罕见严重并发症 发生于约5%的转移癌患者 中位生存期仅2-6个月[4] - 常见原发癌包括乳腺癌、肺癌和黑色素瘤 当前治疗选择有限[4] - CNSide检测技术可定量分析脑脊液中肿瘤细胞及循环肿瘤DNA 辅助疾病管理[8] 公司战略与资源 - 公司专注于中枢神经系统难治性癌症的靶向放射治疗药物开发[9] - 通过结合影像引导局部β辐射与靶向递送技术推进产品管线[9] - 已建立涵盖研发、生产及潜在商业化的战略合作伙伴供应链体系[9]