公司核心产品获批 - 美国食品药品监督管理局于2025年8月15日批准了Precigen公司的PAPZIMEOS™用于治疗成人复发性呼吸道乳头状瘤病，这是该疾病首个且唯一获批的疗法 [1] - 该产品获得了完全批准，无需再进行确证性临床试验，公司于2024年12月完成了滚动生物制品许可申请的提交 [1] - PAPZIMEOS是一种基于非复制性腺病毒载体的免疫疗法，通过表达人乳头瘤病毒6型和11型蛋白的融合抗原来针对疾病根本原因，给药方式为在12周内进行四次皮下注射 [1][10] 疾病背景与市场 - 复发性呼吸道乳头状瘤病是一种由慢性HPV 6或HPV 11感染引起的罕见、使人衰弱且可能危及生命的疾病，可导致严重声音障碍、气道受损和反复发作的阻塞后肺炎 [2][9] - 该疾病传统上主要依靠重复手术进行管理，但这无法解决根本病因，且会给患者和医疗系统带来沉重负担 [2][9] - 根据对索赔数据和电子健康记录的内部分析，美国估计有约27,000名成人复发性呼吸道乳头状瘤病患者 [4][9] 关键临床数据 - 关键性研究达到了其主要安全性和预设的主要疗效终点 [5] - 在35名研究患者中，51%实现了完全缓解，即在接受PAPZIMEOS治疗后的12个月内无需进行手术，这些完全缓解持续超过12个月 [5] - 在正在进行的研究中达到完全缓解的18名患者里，有15名在24个月评估时显示持续完全缓解 [5] - 该疗法耐受性良好，未出现剂量限制性毒性，且未发生大于2级的治疗相关不良事件 [5] 商业化与患者支持计划 - 公司将立即开始推广PAPZIMEOS，并致力于帮助患者获得该疗法 [7] - 公司已建立名为“Papzimeos SUPPORT”的全面患者支持计划，提供包括保险导航、财务援助和持续获取支持在内的个性化服务 [7] - 公司将于2025年8月18日东部时间上午8点举行电话会议，提供关于批准、标签关键方面和商业化计划的更多细节 [4][8] 公司技术与平台 - PAPZIMEOS是利用公司专有的AdenoVerse治疗平台在其实验室中发现和设计的，代表了针对复发性呼吸道乳头状瘤病的新治疗范式 [10] - 公司首席执行官表示，这一里程碑证实了其AdenoVerse平台的力量以及团队快速推进全新疗法从发现到批准的能力，其速度远超行业基准 [3]