公司与Arrowhead的交易 - 公司宣布出售其在Arrowhead Pharmaceuticals的股权投资，预计获得至少1.74亿美元现金收益，以帮助支付对Arrowhead的1亿美元里程碑款项[1][5] - 此次付款义务由SRP-1003（治疗DM1）的I/II期研究触发，该研究达到了预定的首个入组目标并通过安全性审查，得以推进至更高剂量[4] - 作为交易的一部分，Arrowhead也将从公司处回购价值5000万美元的自有股票，以预先资助上述1亿美元里程碑付款的一半[5] - 公司与Arrowhead于2025年2月达成独家全球许可与合作协议，公司获得Arrowhead四项处于I/II期研究的RNAi疗法独家权利[3] 股价表现与市场反应 - 在此公告后，公司股价在周三上涨约9%[1] - 年初至今，公司股价已暴跌83.2%，而同期行业指数仅下跌2%[1] 核心产品Elevidys的安全性与监管进展 - 公司此前面临安全性质疑，有三例患者死亡与其基因疗法相关，并归因于急性肝衰竭，其中两例与Elevidys有关，一例与实验性LGMD疗法有关[6] - 所有死亡病例均发生在非行走患者中，并与AAVrh74基因治疗载体相关[6] - 一名巴西行走患者在接受Elevidys治疗后死亡，导致该产品完全从市场撤出[7] - 美国FDA上周清除了Elevidys用于行走患者，未发现疗法与巴西患者死亡之间存在关联，公司已恢复Elevidys的供货[8] - 公司正致力于为非行走患者制定新的治疗方案，包括增强免疫抑制方案，并计划将研究结果提交给FDA，以期恢复对该患者群体的用药[9] 公司财务状况与战略调整 - Elevidys是公司重要的收入驱动产品，贡献了超过一半的总收入[9] - 公司上个月启动了一项重组计划，目标是从2026年开始每年节省近4亿美元[10] - 为实现节省目标，公司决定裁员36%，约500名员工，预计每年可节省近1.2亿美元[10] - 作为战略转变的一部分，公司正将重点转向从Arrowhead收购的siRNA研发管线[10] 产品合作背景 - Elevidys由公司与制药巨头罗氏合作开发[11] - 根据2019年达成的许可协议，罗氏拥有在美国以外市场推出和销售Elevidys的独家权利[11]