核心观点 - QTORIN™ 3.9%雷帕霉素无水凝胶（QTORIN™雷帕霉素）针对微囊性淋巴管畸形（microcystic LMs）的3期SELVA试验已完成患者招募，超出目标25%以上，顶线结果预计2026年第一季度公布[1] - 针对皮肤静脉畸形（cutaneous VMs）的2期TOIVA试验顶线结果预计2025年第四季度公布[1] - QTORIN™雷帕霉素有望成为美国首个针对微囊性淋巴管畸形和皮肤静脉畸形的获批疗法及标准治疗[1] - 公司计划在2025年底前宣布QTORIN™雷帕霉素的第三个临床适应症及第二个QTORIN™平台候选产品[1] - 截至2025年6月30日，现金及现金等价物为7040万美元，预计可支持运营至2027年下半年[1] 研发进展 - 3期SELVA试验（单臂、基线对照）招募51名受试者，超出原定40名目标25%以上[5] - 2期TOIVA试验（单臂、开放标签、基线对照）针对皮肤静脉畸形，目标招募约15名受试者，正在进行中[9] - 获得FDA孤儿产品赠款，总额最高达260万美元，用于支持3期SELVA试验[5] - 针对微囊性淋巴管畸形的治疗获美国专利商标局专利（No. 12,268,673），专利有效期至2038年[5] - 针对皮肤静脉畸形完成全国代表性、盲法、真实世界观察性研究，结果已提交同行评审期刊[9] 临床数据与学术展示 - 西北大学Feinberg医学院皮肤科主任Amy Paller博士在第15届世界小儿皮肤病学大会上口头报告3期SELVA试验设计及2期结果[5] - 在第82届美国研究皮肤病学会年会上展示淋巴管畸形在美国的诊断患病率及年发病率的海报[5] 管线与平台扩展 - QTORIN™雷帕霉素针对第三个罕见皮肤病的扩展计划正在进行中，预计2025年下半年宣布[9] - QTORIN™平台的第二个候选产品针对罕见皮肤病，已完成关键临床前开发里程碑，预计2025年下半年宣布[9] - 美国专利商标局颁发专利（No. 12,329,748），涵盖QTORIN™雷帕霉素及其他mTOR抑制剂的组成和使用方法，专利有效期至2038年[9] 财务数据 - 截至2025年6月30日，现金及现金等价物为7040万美元，较2024年底8360万美元下降[19] - 2025年第二季度研发费用为510万美元，同比增长262%（2024年同期为140万美元）[17] - 2025年第二季度管理费用为410万美元，同比增长175%（2024年同期为150万美元）[17] - 2025年第二季度净亏损950万美元，每股亏损0.86美元（2024年同期净亏损440万美元，每股亏损2.47美元）[17] - 截至2025年8月8日，流通股为1370万股，包括1100万股普通股及270万股等值普通股（假设优先股及预融资权证转换）[9] 公司动态 - 公司于2025年6月27日被纳入罗素3000®和罗素2000®指数[9] - 任命罕见病商业资深人士Ashley Kline为首席商务官，曾领导首款神经性角膜炎疗法Oxervate®的成功上市[9] - 首席执行官Wes Kaupinen于2025年6月5日参加FDA首席执行官论坛[9]