核心观点 - 公司计划在获得足够资金且确认性试验启动后向美国FDA提交Iopofosine I 131治疗华氏巨球蛋白血症的加速批准申请[1][3] - 公司正与欧洲药品管理局合作推进Iopofosine I 131在欧盟的条件批准申请[1][3] - 公司计划在2025年第四季度推进CLR 125进入三阴性乳腺癌的I期临床试验[1][3] 监管进展 - Iopofosine I 131获得FDA突破性疗法认定用于治疗复发/难治性华氏巨球蛋白血症[3] - 向FDA提交的申请将基于2b期CLOVER WaM临床试验数据 显示主要缓解率具有统计学显著性且缓解持续时间显著[3] - 数据集包括FDA要求的12个月随访结果和BTK抑制剂治疗失败患者的新亚组分析[3] - 计划在医学或科学会议上分享新数据[3] - 与EMA的后续会议安排在2025年第三季度末或第四季度初 届时将决定是否提交条件上市授权申请[3] 临床试验结果 - Iopofosine I 131在儿童复发/难治性高级别胶质瘤的I期试验中显示积极数据[3] - 接受至少55 mCi总剂量的7名患者平均无进展生存期为5.4个月 总生存期为8.6个月且仍在持续[3] - 所有患者均实现疾病控制 与生存获益相关[3] - 接受至少四次输注的3名患者平均无进展生存期达8.1个月 总生存期达11.5个月(范围4.9-14.9个月)且仍在持续 其中两名达到客观缓解[3] 业务发展 - 与多家潜在合作伙伴就Iopofosine I 131的区域或全球许可进行积极讨论 旨在为加速批准申请和确认性研究提供资金[3] - 与Nusano达成长期多同位素供应协议 获得碘-125和锕-225用于临床研究和未来商业需求[3] - 通过2025年6月和7月的融资筹集近950万美元资金[3] 财务数据 - 截至2025年6月30日 现金及现金等价物为1104万美元 较2024年12月31日的2330万美元减少[7] - 2025年第二季度研发费用为239万美元 较2024年同期的735万美元下降[7] - 2025年第二季度行政费用为365万美元 较2024年同期的636万美元下降[7] - 2025年第二季度净亏损545万美元 每股亏损3.39美元[7] 产品管线 - 主要资产包括Iopofosine I 131(靶向递送碘-131)、CLR 121125(碘-125 Auger发射程序靶向三阴性乳腺癌等实体瘤)、CLR 121225(锕-225基础程序靶向胰腺癌等)[9] - Iopofosine I 131已获得6项孤儿药认定、4项罕见儿科疾病认定和2项快速通道认定[10]