核心观点 - Aptose Biosciences报告了2025年第二季度财务业绩并提供了公司更新 重点是其临床阶段精准肿瘤学药物tuspetinib(TUS)在急性髓系白血病(AML)前线三联疗法中的进展 TUS在TUSCANY试验中表现出优异的安全性和完全缓解率 剂量从120mg升级到160mg 同时公司与Hanmi制药签订了850万美元的贷款协议以支持TUS的持续临床开发[1][4][5] 临床进展 - TUS在TUSCANY试验中40mg剂量组实现4例患者中3例完全缓解(CR)且微小残留病(MRD)阴性 80mg剂量组3例患者全部实现CR/CRi 120mg剂量组未观察到剂量限制性毒性(DLT) 所有患者仍在接受治疗[5] - TUS表现出不受FLT3、TP53、NPM1或骨髓增生异常相关突变状态影响的活性 在双等位基因TP53突变和复杂核型患者中也实现了MRD阴性反应[5] - 安全委员会(CSRC)在审查120mg剂量数据后 批准将剂量升级至160mg 该剂量组现已开放入组[5] - TUS药代动力学特性未受VEN、AZA、抗真菌药物或食物的显著影响 第1周期未发现 prolonged myelosuppression 10例入组患者中9例仍在接受治疗 无治疗相关死亡[5] 学术交流与合作伙伴 - Aptose的TUSCANY研究安全性和有效性数据被接受在2025年10月16-18日于葡萄牙Estoril举行的欧洲血液学学校(ESH)第7届国际会议上进行海报展示[5] - 公司与Hanmi制药签订了最高850万美元的贷款协议 用于TUS的持续临床开发 目前已收到560万美元[5][6] - 公司计划在2025年下半年向美国血液学会(ASH)报告 evolving data from 120 mg TUS+VEN+AZA triplet 以及 response rate and durability of TUS+VEN+AZA triplet[7][10] 财务表现 - 2025年第二季度净亏损704万美元 较2024年同期的725万美元减少21万美元 2025年上半年净亏损1259万美元 较2024年同期的1689万美元减少430万美元[11] - 研发费用从2024年第二季度的441万美元降至2025年同期的330万美元 减少111万美元 主要因tuspetinib项目成本减少 luxeptinib活动减少以及人员相关费用降低[16][18] - 截至2025年6月30日 现金及现金等价物为130万美元 营运资本为-573万美元 总资产559万美元 长期负债1096万美元 累计亏损55355万美元 股东赤字1437万美元[13][15] - 公司承认现有现金不足支持运营 依赖Hanmi的预付款 正在积极部署融资和成本削减措施以延长现金跑道[15] 公司治理与交易 - 公司于2025年7月1日升级至OTCQB市场交易 代码为APTOF 同时在多伦多证券交易所保持上市 代码为APS[9] - 公司董事会一致批准选择安永(EY)作为新的独立审计师 并将于2025年8月22日重新召开股东会议投票任命EY[9] - 截至2025年8月8日 公司已发行普通股2552429股 另有38211股可通过行使股票期权发行 1267585股可通过行使认股权证发行[15]