临床进展与监管里程碑 - OPGx-LCA5基因疗法在成人患者中显示出持续12个月的视觉功能改善 包括视敏度提升和移动测试分数提高 并在儿科患者中观察到早期疗效迹象 [1][5] - FDA授予OPGx-LCA5再生医学先进疗法(RMAT)认定 加速其针对LCA5基因突变导致的Leber先天性黑蒙症的开发进程 [1][5] - Phentolamine眼用溶液0.75%在VEGA-3和LYNX-2三期试验中达到主要和次要终点 治疗老花眼患者组27.2%实现≥15字母近视力提升(对照组11.5% p<0.0001) [1][13] 研发管线推进 - OPGx-BEST1基因疗法计划2025年下半年进入1/2期临床试验 治疗bestrophin-1相关遗传性视网膜病变 [1][4] - 获得视网膜变性基金200万美元非稀释性资金推进OPGx-MERTK项目 临床前数据显示动物模型视网膜功能保留 [13] - 与全球RDH12联盟合作获得160万美元非稀释性资金加速OPGx-RDH12开发 [13] 财务表现 - 2025年第二季度现金及等价物3240万美元 预计资金可支持运营至2026年下半年 [8] - 季度许可与合作收入290万美元 同比增长163% 主要来自与Viatris合作的研发服务报销 [9] - 研发支出600万美元 同比基本持平 制造和咨询成本下降抵消了临床试验费用增加 [11] - 净亏损740万美元 较去年同期780万美元有所收窄 每股亏损从0.30美元改善至0.12美元 [12] 近期计划 - 2025年第三季度公布OPGx-LCA5儿科患者三个月随访数据 [14] - 计划2025年下半年提交Phentolamine治疗老花眼的补充新药申请(sNDA) [13][14] - 启动LYNX-3三期试验 评估Phentolamine对低光视力及夜间视觉障碍的疗效 [13][14]