核心观点 - Korro Bio在2025年第二季度取得显著临床进展 KRRO-110在REWRITE试验中安全性良好且获得EMA孤儿药认定 公司现金储备可支撑运营至2027年[1][2][6] 临床研发进展 - KRRO-110的1/2a期REWRITE试验已完成超过80%健康志愿者单次递增剂量给药 未出现治疗相关严重不良事件或剂量限制性毒性[1][5] - 预计2025年下半年公布单次递增剂量部分中期数据 完整试验（含多次递增剂量部分）将于2026年完成[1][4][5] - KRRO-110先后获得美国FDA和欧洲EMA孤儿药认定 适用于影响欧盟万分之五以下人口的罕见病治疗[1][5] 研发战略与管线 - 公司执行"3-2-1"战略 目标建立三个临床阶段项目并靶向两种组织类型[5] - 计划在2025年底前公布罕见代谢疾病项目的开发候选药物 采用皮下给药和GalNAc肝脏靶向技术[1][13] - 与诺和诺德合作推进至多两个心血管代谢疾病项目 2025年第二季度产生150万美元合作收入[5][7] 财务数据 - 截至2025年6月30日 现金及等价物与有价证券总额为1.196亿美元 较2024年底1.631亿美元减少[6][19] - 2025年第二季度研发费用2100万美元 同比增长23% 主要因人员费用和研究支出增加[8][18] - 当季净亏损2580万美元 每股亏损2.74美元 加权平均流通股数增至939万股[9][18]