核心观点 - INOVIO宣布INO-3107治疗复发性呼吸道乳头状瘤病(RRP)的长期临床数据发表在《The Laryngoscope》上，数据显示大多数患者在治疗后手术需求持续减少，且疗效随时间提升[1][2] - INO-3107的总体缓解率(ORR)从第一年的72%提升至第二年的86%，完全缓解率(CR)从28%提升至50%，年均手术次数从治疗前的4.1次降至第二年的0.9次[5][6] - INO-3107已获得FDA孤儿药和突破性疗法认定，并符合加速审批资格，欧洲和英国也授予其孤儿药和创新护照资格[9] 临床试验数据 - 回顾性研究(RRP-002)纳入28名患者，中位随访2.8年，显示INO-3107的疗效持续增强：ORR从72%(第1年)升至86%(第2年)，CR率从28%升至50%[5][6] - 患者年均手术次数从基线4.1次降至1.7次(第1年)和0.9次(第2年)，第三年数据仍显示改善趋势[5][6] - 安全性良好，未报告严重不良事件或长期安全隐患[6][8] 产品机制与优势 - INO-3107是一种靶向HPV-6/11蛋白的DNA药物，通过激活CD4/CD8 T细胞清除感染细胞，其免疫应答不受抗载体免疫影响[8][10] - 与病毒载体平台不同，DNA药物可维持T细胞反应和疗效持续性，可能成为RRP主流疗法[8][10] - CELLECTRA®递送设备已获CE认证，支持商业化布局[9][10] 疾病背景与市场潜力 - RRP由HPV-6/11引起，美国约1.4万活跃病例，年新增1.8例/10万成人，手术是标准疗法但存在声带损伤风险[4][7] - 公司调研显示减少一次手术对患者生活质量和经济负担均有显著意义[7] 监管进展 - FDA允许基于1/2期试验数据提交生物制品许可申请(BLA)[9] - 欧洲孤儿药认定和英国创新护照资格将加速市场准入[9] 技术平台 - DNA药物平台包含精密设计的质粒和CELLECTRA电穿孔递送技术，无需化学佐剂或脂质纳米颗粒[10] - 质粒像"软件"指导细胞产生靶向蛋白，避免病毒载体的抗载体免疫问题[10]