公司业绩与现金状况 - 2025年第二季度现金、现金等价物及有价证券为6.305亿美元，相比2024年12月31日的8.617亿美元有所下降[4][11][20] - 现金减少包括2025年上半年约6500万美元的非经常性现金支付，用于投资组合优化、人员精简和房地产整合[11] - 当前现金状况预计可支持运营至2027年上半年，并持续到预期的首次商业产品上市[4][11] - 2025年第二季度净亏损为1.013亿美元，较2024年同期的1.47亿美元有所收窄[11][18] 研发进展与临床项目 - 遗传性血管性水肿（HAE）项目lonvoguran ziclumeran（lonvo-z）的全球三期HAELO研究预计在2025年第三季度完成随机分组[3][4][5] - 转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）项目nexiguran ziclumeran（nex-z）的全球三期MAGNITUDE试验入组进度超前，预计到2025年底累计入组至少650名患者[3][4][9] - 公司计划将MAGNITUDE研究的总入组人数从765名扩大至约1200名，需经卫生监管部门批准，预计不会影响原有入组时间表或资金消耗[4][9] - 针对遗传性ATTR淀粉样变性伴多发性神经病（ATTRv-PN）的全球三期MAGNITUDE-2研究预计在2026年上半年完成入组[4][9] 产品数据与疗效 - lonvo-z在HAE的一期研究中，单次给药后平均每月HAE发作率降低98%，所有10名患者在近两年的中位随访期内无发作且无需治疗[5] - 在ATTR-CM患者中，nex-z将TTR蛋白水平从222.4 μg/mL（野生型）和132.0 μg/mL（变异型）分别降至16.5 μg/mL和16.6 μg/mL[9] - 在ATTRv-PN患者中，单次给药0.3 mg/kg或更高剂量后，第28天平均血清TTR降低90%，对应平均绝对血清TTR水平为23.8 µg/mL，且效果持续至少24个月[9] 商业化与合作进展 - 2025年第二季度合作收入为1420万美元，较2024年同期的690万美元增长730万美元，主要得益于与Regeneron Pharmaceuticals合作相关的成本报销[11] - 公司已基本完成商业和医疗事务领导团队的搭建，并新增关键领导职位以加强商业化准备[11] - 计划在2026年下半年提交lonvo-z的生物制剂许可申请（BLA）[6] 财务指标与运营效率 - 2025年第二季度研发费用为9700万美元，较2024年同期的1.142亿美元减少1720万美元，主要因员工相关费用和股票薪酬减少[11] - 2025年第二季度一般及行政费用为2720万美元，较2024年同期的3180万美元减少460万美元，主要因股票薪酬减少[11] - 公司预计在2025年下半年公布lonvo-z的额外一期/二期研究数据以及nex-z的长期一期研究数据[4][9]