核心观点 - GH Research PLC是一家临床阶段生物制药公司 专注于开发治疗抑郁症的突破性疗法 主要产品GH001在治疗抵抗性抑郁症(TRD)的2b期临床试验中达到主要终点 显示显著疗效和良好安全性 公司现金充裕 计划2026年启动全球关键性项目[1][4][8][10] 业务进展 - GH001的IND申请临床暂停问题仅剩一个待解决议题 正与FDA持续沟通并制定解决方案[2] - 专有雾化给药装置的1期临床药理试验(GH001-HV-106)正在英国进行 旨在支持全球项目开发[3] - 2b期TRD试验(GH001-TRD-201)达到主要终点 第8天MADRS评分较基线降低15.5分(较安慰剂组 p<0.0001)[4] - 开放标签扩展(OLE)分析显示6个月缓解率达73% 且治疗访视频率低 无需心理治疗干预[5] - 安全性分析显示无治疗相关严重不良事件 无自杀意图或行为事件 自杀意念率低于基线[6] - 2025年5月在美国临床精神药理学学会年会上公布2b期试验数据及产后抑郁症概念验证试验数据[7] - 计划2025年第四季度向FDA提交GH002的IND申请[9] - 关键性项目规划自2025年第一季度启动 预计2026年开始全球关键性项目[10] - 已成立专家指导委员会审查2b期结果 协助关键试验设计 CRO和研究中心选择进行中 团队正在扩充[17] 财务数据 - 截至2025年6月30日 现金及现金等价物与有价证券总额为3.087亿美元 较2024年底1.826亿美元显著增长[8][11] - 2025年第一季度公开发行募资1.5亿美元[11] - 2025年第二季度研发费用900万美元 较2024年同期980万美元下降 主要因临床开发活动减少及研发税收抵免[12] - 2025年第二季度管理费用570万美元 较2024年同期350万美元增加 主要因专业费用和员工费用上升[13] - 2025年第二季度净亏损930万美元 每股亏损0.15美元 较2024年同期净亏损1040万美元(每股亏损0.20美元)改善[14] - 2025年上半年净亏损2010万美元 2024年同期为1805万美元[22][23] - 总资产从2024年底1.883亿美元增至2025年6月30日的3.134亿美元[25][26] 产品管线 - GH001采用专有吸入式给药方式 基于2b期试验结果 有望改变TRD治疗现状[16] - GH002为静脉注射用甲布芬宁氢溴酸盐候选产品 1期试验显示良好耐受性和超快速精神活性效应 药代动力学特征与GH001等效[9][18]