核心事件概述 - 美国食品药品监督管理局于2025年5月27日对Rocket Pharmaceuticals治疗罕见病Danon病的基因疗法RP-A501二期关键试验实施临床暂停 导致公司股价单日暴跌60% [1] - 公司因涉嫌在2025年2月27日至5月26日期间对试验方案修改及安全性风险进行不实披露 面临证券集体诉讼 [2][4][5] 股价影响 - 2025年2月27日公司宣称取得"重大进展"并引用五年安全性数据 股价收于9.40美元 [7] - 临床暂停消息披露后股价单日下跌62% 较2月27日收盘价累计下跌75% [9] 诉讼指控内容 - 公司被指控在2025年2月公开声明中未披露数月前已修改试验方案 在预处理方案中引入新型免疫调节剂 [8] - 原告方认为公司隐瞒了严重不良事件风险 包括患者死亡案例 造成股价被人为抬高 [6][9] - 诉讼焦点集中于公司是否就二期试验方案的安全性、有效性及临床方案作出虚假陈述 [5] 公司业务背景 - Rocket Pharmaceuticals为专注于罕见病基因疗法的生物技术公司 核心产品RP-A501针对多器官溶酶体相关疾病Danon病 [1][4] - Danon病会导致心脏功能障碍并引发早逝 [1] 法律程序进展 - 集体诉讼周期确定为2025年2月27日至5月26日 牵头原告申请截止日为2025年8月11日 [2][10] - 代理律师事务所Hagens Berman声称在此领域已获得29亿美元赔偿金额 [12]