药物获批 - 美国FDA批准PTC Therapeutics的SEPHIENCE(sepiapterin)用于治疗儿童和成人苯丙酮尿症(PKU)患者 [1] - 获批标签范围广泛 涵盖1个月以上儿童及成人高苯丙氨酸血症(HPA)患者 [2] - PKU是一种罕见遗传病 会导致智力障碍、癫痫和行为问题 [1] 临床数据与商业化 - 获批基于III期APHENITY试验显示的显著疗效和安全性 以及长期扩展研究的持续效果 [4] - 公司初期商业策略将覆盖104个医疗中心的1200名处方医生 覆盖美国80%的PKU患者数据 [4] - 优先针对对口服疗法(如Kuvan)无效或控制不佳的患者 约占PKU患者的40% [5] 定价与市场潜力 - 药物批发采购价(WAC)为每月4万美元 年费用48万美元 [5] - 公司预计SEPHIENCE将带来超过10亿美元的潜在收入机会 [6] - 分析师预测该药2031年全球销售峰值可达22亿美元 2025年总收入17.1亿美元 [7] 行业影响与评级 - 分析师认为SEPHIENCE可能成为PKU治疗新标准 [7] - 该药物被视为公司未来关键收入驱动力 将帮助实现现金流转正 [7] - 多家投行上调目标价：UBS从71美元调至80美元 Cantor从112美元调至120美元 Wells Fargo从74美元调至78美元 [8] 市场反应 - 公司股价在消息公布后上涨12.44%至49.86美元 [9]