核心观点 - Vonaprument是一种首创的非聚乙二醇化抗原结合片段(Fab)，旨在通过玻璃体内给药局部阻断眼内C1q，在干性年龄相关性黄斑变性(AMD)伴地图样萎缩(GA)的治疗中展现出显著的视力保护效果 [2] - ARCHER II III期临床试验已提前完成630名患者的入组目标，预计2026年下半年公布顶线数据，该药物有望成为欧美首个基于视力保护和结构指标获批的干性AMD/GA疗法 [1][4][6] - 该药物已获得欧洲PRIME和美国FDA快速通道资格，其II期ARCHER试验显示在BCVA≥15字母损失等多项视觉功能指标上具有统计学显著的保护作用 [3][10][11] 临床试验进展 - ARCHER II是一项全球随机双盲假手术对照的III期试验，按2:1比例分配患者接受每月vonaprument或假手术，主要终点是预防≥15字母BCVA损失 [6] - 次要终点包括安全性、低亮度视力(LLVA)和光感受器完整性(EZ)，顶线数据预计2026年下半年公布，主要分析将在给药后至少12个月进行 [8] - 试验设计原理将于2025年7月31日在ASRS年会上由首席研究员David Eichenbaum博士进行口头报告 [4][7] 药物机制与疗效 - Vonaprument选择性抑制经典补体途径起始分子C1q，在动物模型中显示可保护光感受器突触和细胞，II期试验显示其治疗效果随时间增强 [9][11] - II期数据显示该药物能显著保护视网膜结构，包括通过OCT测量的光感受器和通过FAF测量的视网膜色素上皮细胞 [11] - 治疗期间获得的视力保护效益在停药后6个月内得以维持，但停药后视力下降速率开始与假手术组趋同 [11] 市场潜力 - 干性AMD是老年人致盲的主要原因，GA影响美国约100万和全球800万患者，目前尚无获批疗法能显著预防视力丧失 [12] - 公司致力于开发针对经典补体介导的神经炎症疾病的首创疗法，管线涵盖自身免疫、神经退行性和眼科疾病领域 [13] - vonaprument是首个在欧盟获得PRIME资格的GA治疗候选药物，可能为无治疗选择的患者提供重大治疗优势 [10]