公司里程碑与监管进展 - 公司KRRO-110获得欧洲药品管理局（EMA）孤儿药资格认定 用于治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）[1] - 2025年3月KRRO-110已获得美国FDA孤儿药认定 目前处于1/2a期REWRITE临床研究阶段[2] - 孤儿药认定标准为欧盟范围内患病率低于万分之五的危及生命或慢性衰性疾病 认定后可获得协议援助、监管费用减免及市场独占期等激励[3] 临床研究进展 - REWRITE研究为1/2a期双部分剂量递增试验 计划招募最多64名参与者（包括健康成年人和PiZZ基因型AATD患者）[4] - 研究重点评估安全性、耐受性、药代动力学和药效学参数 预计2025年下半年公布第一部分单次剂量递增中期数据 2026年完成研究[4] 产品与技术优势 - KRRO-110是公司专有OPERA RNA编辑平台的首个候选产品 通过内源性ADAR酶编辑SERPINA1 RNA的"A"变异体 修复氨基酸密码子并恢复正常AAT蛋白分泌[5] - 临床前数据显示其具备最佳潜力 可清除肝细胞内蛋白聚集物改善肝功能 并通过提供正常AAT蛋白保护肺功能[5] - 公司专注于通过RNA编辑开发遗传药物 相比DNA编辑具有更高精确性、可调性和长期耐受性优势[6] 业务与沟通机制 - 公司通过投资者关系网站、LinkedIn和X（Twitter）披露重大非公开信息 并遵守监管FD条例要求[7][8] - 总部位于马萨诸塞州剑桥市 采用经临床验证的寡核苷酸药物递送模式和生产技术[6]