医学研究突破 - 中国医学专家首次证实通过替换中枢神经系统中的致病性小胶质细胞可成功阻断成人起病轴突膨胀伴色素胶质细胞脑白质病(ALSP) [1] - 研究实现了从遗传机制到临床验证的全链条闭环 开启脑疾病细胞修复新阶段 [1] - 复旦大学团队在动物模型中实现超90%的小胶质细胞高效替换 并在多例ALSP患者中完成两年随访 [1] ALSP疾病特点 - ALSP是一种遗传性神经退行性疾病 患者成年后发病 平均生存期仅3年至6.8年 [2] - 相关基因突变导致小胶质细胞功能异常 数量锐减且从"大脑保卫者"变为"破坏者" [2] - 引发认知与运动功能退化等 最终导致神经功能丧失 [2] 治疗技术发展 - 2020年复旦大学团队首次提出"小胶质细胞替换策略"并开发出三种路径 [2] - 研究团队构建了模拟人类ALSP病理的关键动物模型 为机制研究和疗效验证提供可靠工具 [2] - 患者接受基于tBMT的小胶质细胞替换治疗后 小胶质细胞代谢显著提升 脑结构损伤停止进展 [2] 技术应用前景 - 研究建立了"基因突变-细胞功能异常-精准替换"的治疗范式 [3] - 研究团队已向全球公开小胶质细胞替换操作方案 [3] - 计划将该技术拓展至更多以小胶质细胞功能异常为核心的神经系统疾病 [3]