文章核心观点 公司宣布其干细胞疗法laromestrocel的研究性新药（IND）申请获FDA批准用于治疗小儿扩张型心肌病（DCM），该疗法有望为这一罕见且致命疾病带来新治疗方案 [2][3] 公司情况 - 公司是临床阶段再生医学生物技术公司，致力于开发再生药物以满足未满足医疗需求 [1][6] - 公司主要研究产品laromestrocel是同种异体间充质干细胞（MSC）疗法产品，具有多种潜在作用机制和广泛应用潜力 [6][7] - 公司目前正在推进三个管线适应症，包括左心发育不全综合征（HLHS）、阿尔茨海默病和与衰老相关的虚弱症 [9] - laromestrocel开发项目已获得五项重要FDA指定，HLHS项目获孤儿药指定、快速通道指定和罕见儿科疾病指定，AD项目获再生医学先进疗法（RMAT）指定和快速通道指定 [9] 产品获批情况 - FDA批准laromestrocel的IND申请用于治疗小儿DCM，获批IND申请可直接进入2期关键注册临床试验，预计2026年上半年启动2期临床试验 [2][8] 疾病情况 - DCM是儿童最常见的心肌病形式，约50% - 60%的小儿心肌病病例被诊断为扩张型，多见于男孩和婴儿 [4][5] - DCM病因多数无法确定，会导致心脏扩大、功能减弱，引发充血性心力衰竭 [4] - 小儿心肌病全球至少影响10万名儿童，DCM有效治疗选择有限，近40%患儿在诊断后两年内需心脏移植或死亡 [8] 各方观点 - 公司首席医疗官表示推进laromestrocel临床开发体现公司对开发罕见病创新干细胞疗法的承诺，该疗法可能改善患者生活 [3] - 佛罗里达大学专家称FDA批准是小儿心血管治疗重要里程碑，公司创新干细胞疗法有望成为治疗儿童心血管疾病的突破性进展 [4]