临床进展与监管批准 - 欧洲药品管理局人用药品委员会(CHMP)已提供科学建议 支持公司提交针对儿童代谢功能障碍相关脂肪性肝炎(MASH)的2a期临床试验研究用药品档案(IMPD) [1] - 该试验将评估TTI-0102在10-17岁经活检确诊MASH且至少达到纤维化2期患者中的安全性 耐受性 药代动力学和药效学效应 [2] - EMA认可该儿科人群存在高度未满足医疗需求 并确认基于现有临床数据开展儿科研究具有合理性 [2] 产品管线与专利 - TTI-0102是半胱胺的第三代二硫化物前药 通过增加细胞内半胱氨酸水平来应对氧化应激并恢复线粒体功能 [5][6] - 公司近期获得欧盟核心专利授权 保护其不对称二硫化物前药技术至2038年 该专利此前已在美国获批 [3] - 除MASH外 TTI-0102正在进行MELAS综合征2期试验 并获美国FDA批准开展Leigh综合征谱系疾病2a期研究 [3][8] 疾病领域与市场 - 儿童MASH是脂肪肝疾病的严重形式 欧盟约7-14%儿童青少年患有前期疾病MASLD 对应500-1000万患者群体 [4] - 氧化应激是MASH从单纯脂肪变性发展为脂肪性肝炎和纤维化的关键因素 导致肝脏损伤和炎症 [4] - 前药技术可利用现有活性成分的安全性数据 通过505(b)(2)等简化审批路径加速临床开发 [7] 公司概况 - 公司为临床阶段生物制药企业 专注于开发含硫前药治疗儿科线粒体和代谢疾病 [8] - 主要候选药物TTI-0102除MASH外 还计划开展Rett综合征等适应症临床研究 [8] - 公司在多伦多证券交易所创业板(TSXV)和美国OTCQX市场公开交易 [8]