公司动态 - Capricor Therapeutics Inc 提供了其生物制品许可申请(BLA)的监管更新 该申请针对治疗杜氏肌营养不良症(DMD)相关心肌病的主要细胞疗法候选药物Deramiocel [1] - 公司已被告知目前不需要召开咨询委员会会议 BLA仍处于优先审评状态 处方药用户费用法案(PDUFA)目标行动日期为2025年8月31日 [3] - FDA通知公司计划于2025年7月30日举行咨询委员会会议 但日期尚待确认 在中周期审查时未发现重大问题或主要缺陷 [4] - 公司首席执行官表示已按计划完成所有关键监管里程碑 包括成功的预许可检查和顺利的中周期审查 认为公司在PDUFA日期前处于有利位置 [5] 产品数据 - 公司在2025年Parent Project肌营养不良症(PPMD)会议上展示了HOPE-2开放标签扩展(OLE)研究的四年数据 这是DMD领域运行时间最长的治疗数据集之一 包含心脏和骨骼肌功能的测量结果 [6] 市场表现 - CAPR股票在周二最后检查时上涨20% 报9.22美元 [6] 疾病背景 - DMD是一种X连锁遗传性疾病 特征为影响骨骼肌、呼吸肌和心肌的进行性肌肉退化 [1] - 该疾病由肌肉细胞中关键结构蛋白dystrophin的缺失引起 美国约有15,000名患者 主要影响男孩 [2]