核心观点 - Oryzon Genomics向FDA提交vafidemstat治疗边缘型人格障碍（BPD）的III期PORTICO-2试验方案 该试验基于IIb期PORTICO研究的积极结果 聚焦攻击性症状这一未满足医疗需求领域 [1][2][4] 试验设计与方案 - PORTICO-2为随机、双盲、安慰剂对照的多中心研究 计划招募350名BPD患者 主要终点采用患者自评的STAXI-2特质愤怒量表 关键次要终点为临床医生评定的改良外显攻击行为量表（OAS-M） [3][4] - 试验方案经FDA多次指导并整合斯坦福大学、耶鲁大学等国际精神病学专家意见后最终确定 [2] - 公司计划近期举办KOL网络研讨会 讨论试验设计及BPD领域未满足医疗需求 [4] 药物机制与开发进展 - Vafidemstat是一种口服中枢神经系统优化的LSD1抑制剂 通过表观遗传机制发挥作用 在多项临床研究中显示良好安全性和耐受性 [1][9] - IIb期PORTICO研究显示该药物在攻击性和整体BPD改善次要终点呈现显著临床意义改善 [1] - 除BPD外 该药物在IIa期研究中显示可能改善自闭症谱系障碍（ASD）、注意力缺陷多动障碍（ADHD）及阿尔茨海默病（AD）患者的攻击性行为 公司计划在Med4Cure IPCEI-EU资助下开展ASD攻击性新试验 [6][9] 疾病背景与市场机会 - BPD影响全球约1-2%人口 特征包括情绪不稳定、冲动性及频繁攻击行为 超过75%患者尝试自杀 约10%完成自杀 死亡率较普通人群高50倍 [5] - 目前无FDA批准针对BPD的药物治疗方案 存在重大未满足医疗需求 [2][5] 公司研发管线 - Oryzon为欧洲表观遗传学领域领导者 专注于中枢神经系统疾病和肿瘤学个性化医疗 [8] - 核心管线包括两个LSD1抑制剂：vafidemstat（中枢神经系统领域 III期准备就绪）和iadademstat（肿瘤学 II期） [8] - 公司拥有针对HDAC-6的临床候选药物ORY-4001 计划开发用于CMT和ALS 并具备生物标志物鉴定平台 [8]