公司事件 - Sarepta Therapeutics股价单日暴跌42% 因旗下基因疗法Elevidys出现第二例患者死亡事件[2] - 公司与合作伙伴罗氏立即暂停该疗法在非行走患者中的商业和临床使用 等待全面安全审查[2] - 罗氏安全评估发现两起死亡事件存在关联模式 商业分销立即停止 临床试验招募暂停[3] 产品信息 - Elevidys是治疗杜氏肌营养不良症的基因疗法 该疾病会导致肌肉进行性衰弱[4] - 2023年6月获得FDA加速批准用于4-5岁行走患者 后扩大至所有4岁及以上行走患者[4] - 非行走患者的持续批准仍需等待确认性临床试验结果[4] 财务影响 - Elevidys去年贡献公司总收入的43% 是其商业产品组合的核心[5] - 分析师此前预测该疗法峰值销售额将超过30亿美元 现在预期面临大幅下调[5] - 公司过去三年平均收入增长超40% 但仍未盈利 经营现金流利润率为-25% 净利润率为-11%[6] - 公司负债13亿美元 市值20.6亿美元 债务权益比达63%[6] 股价表现 - 股价从52周高点约172美元暴跌至当前20美元左右[7] - 这种剧烈波动是依赖少数药物收入的生物技术公司的典型特征[7] 行业观察 - 生物制药投资具有极高波动性 特别是依赖单一产品的公司[7][8] - 创新医疗领域投资者可考虑多元化投资组合 而非押注单一高风险标的[9][10]