公司概况与业务 - PepGen Inc 是一家临床阶段的生物技术公司 专注于开发用于治疗严重神经肌肉和神经系统疾病的寡核苷酸疗法 [4] - 公司的主要候选产品是PGN-EDO51 这是一种专有的增强递送寡核苷酸肽 用于治疗杜氏肌营养不良症 [4] - DMD是一种遗传性疾病 其特征是进行性肌肉变性和无力 由抗肌萎缩蛋白基因突变引起 导致抗肌萎缩蛋白产量有限 [5] - PGN-EDO51旨在跳过抗肌萎缩蛋白转录本的第51号外显子 这是一个已确立的治疗靶点 适用于约13%的DMD患者 从而能够产生截短但仍有功能的抗肌萎缩蛋白 [5] 法律诉讼与指控 - Pomerantz LLP宣布 已对PepGen Inc及其某些高管提起集体诉讼 [1] - 该诉讼在纽约东区美国地方法院提起 案件编号25-cv-03221 代表在2024年3月7日至2025年3月3日期间购买或收购PepGen证券的所有个人和实体 [1] - 诉讼旨在追回因被告违反联邦证券法所造成的损害 并依据1934年《证券交易法》第10(b)条和第20(a)条及其颁布的10b-5规则寻求救济 [1] - 起诉书指控 在整个集体诉讼期间 被告就公司的业务、运营和前景做出了重大虚假和误导性陈述 [7] - 具体指控包括：PGN-EDO51的有效性和安全性低于被告向投资者引导的水平 CONNECT2研究对于FDA批准而言存在危险或其他缺陷 因此公司可能停止CONNECT2研究 且PGN-EDO51的临床、监管和商业前景被夸大 [7] 临床开发与挫折 - PepGen一直在两项2期临床试验中评估PGN-EDO51 即CONNECT1-EDO51和CONNECT2-EDO51研究 [5] - 2024年7月30日 公司发布新闻稿 宣布其正在进行的CONNECT1研究中第一剂量组获得的所谓“阳性临床数据” 报告称PGN-EDO51在13周时达到平均绝对抗肌萎缩蛋白水平为正常的0.61% 较基线变化0.26% [8] - 然而 一位Stifel分析师指出 抗肌萎缩蛋白的增加幅度低于公司预期 令人失望 一位Leerink Partners分析师也指出 低剂量未达到公司预期的1%或更高的抗肌萎缩蛋白表达 [8] - 2024年12月16日 公司宣布收到FDA关于在美国启动CONNECT2临床试验的研究性新药申请的临床暂停通知 FDA的担忧表明该研究对患者存在风险或存在其他缺陷 [9][10] - 2025年1月29日 公司提供更新 CONNECT1研究中一名参与者的给药因肾功能指标下降而暂停 加拿大卫生部也要求提供更多信息以解决其安全关切 对于CONNECT2研究 公司正在与FDA合作解决其对计划给药剂量支持数据的疑问 [11] - 2025年3月4日 公司宣布自愿决定暂时暂停CONNECT2研究 直到可以审查CONNECT1研究中10 mg/kg剂量组的结果 [12] - 2025年5月28日 公司宣布PGN-EDO51在CONNECT1研究中未达到目标抗肌萎缩蛋白水平 并决定终止其DMD项目的开发 [13] 市场反应与股价影响 - 2024年7月30日发布临床数据后 PepGen股价在次日下跌5.55美元 跌幅32.69% 收于11.43美元 [9] - 2024年12月16日发布FDA临床暂停通知后 股价下跌0.17美元 跌幅3.63% 收于4.51美元 [10] - 2025年1月29日披露安全问题和FDA关切后 股价在次日下跌0.40美元 跌幅21.74% 收于1.44美元 [11] - 2025年3月4日宣布自愿暂停CONNECT2研究后 股价下跌0.53美元 跌幅18.86% 收于2.28美元 [12]