药物机制与临床前数据 - ATYR0101通过结合潜在转化生长因子β结合蛋白1（LTBP-1）诱导肌成纤维细胞凋亡 发挥独特抗纤维化作用 [1][3][5] - 临床前数据显示该药物在肺和肾纤维化模型中均表现出抗纤维化效果 表明其可能具有治疗多种纤维化疾病的潜力 [4][5] 研发进展与里程碑 - ATYR0101已进入IND支持研究阶段 计划于2026年下半年提交IND申请 [2][4][5] - 公司将在2025年5月17日美国胸科学会呼吸创新峰会上进行口服报告 展示临床前数据 [1][2][4] 技术平台与管线战略 - 公司基于tRNA合成酶平台开发首创药物 主要候选药物efzofitimod正在间质性肺病领域进行临床开发 [2][6] - 该平台通过发掘20种tRNA合成酶衍生结构域的专有库 解锁新的信号通路治疗靶点 [6] 疾病治疗前景 - 纤维化是肺部疾病发病和死亡的关键驱动因素 现有治疗仅能延缓疾病进展 [4] - ATYR0101可能逆转纤维化进程 代表肺纤维化治疗领域的重大进展 [4]