核心观点 - 公司公布新型体内基因编辑疗法临床前数据 显示单次给药可实现高达47%的HBG1/2启动子编辑效率 超过25%的治疗阈值 有望成为治疗镰状细胞病和β地中海贫血的潜在变革性疗法 [1][2][3] 技术突破 - 专有靶向脂质纳米颗粒(tLNP)在非人灵长类动物研究中实现47%的HSC编辑效率 在人源化小鼠模型中实现48%的长期HSC编辑效率 [2] - 初步生物分布数据显示tLNP相比标准LNP显著降低肝脏靶向性 提高靶向特异性 [2] - 采用专有AsCas12a编辑系统实现高效编辑并最小化脱靶效应 [3] - 编辑HBG1/2启动子可模拟遗传性胎儿血红蛋白持续症(HPFH)的自然机制 在临床试验中导致胎儿血红蛋白(HbF)和总血红蛋白(Hb)显著增加 [3] 研发进展 - 治疗策略通过上调胎儿血红蛋白(HbF)来治疗镰状细胞病和β地中海贫血 目前处于临床前开发阶段 [1] - 数据在2025年5月14日美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)第28届年会上以口头报告形式公布 [1][4] - 公司还展示多项海报研究 包括改进LNP靶向配体设计、化学修饰AsCas12a指导RNA以提高效力等 [5][6] 公司背景 - 作为基因编辑领域先驱 公司专注于将CRISPR/Cas12a和CRISPR/Cas9基因组编辑系统转化为体内药物管线 [7] - 拥有Broad研究所Cas12a专利资产及Broad研究所与哈佛大学Cas9专利资产的人类药物独家许可权 [7]