疾病治疗机制 - 阿尔茨海默病发病机制涉及大脑β-淀粉样蛋白沉积破坏神经元并引发炎症反应导致记忆衰退 [2] - 传统药物通过调节神经递质改善症状但无法延缓病理进程或实现病因治疗 [2] - 新药仑卡奈单抗针对可溶性β-淀粉样蛋白寡聚体实现上游治理 多奈单抗针对不可溶斑块实现下游治理 [3] 新药临床特性 - 多奈单抗每月注射一次 因抗体分子结构半衰期长可维持稳定血药浓度 [3] - 多奈单抗临床试验中24%患者出现脑水肿 31.4%出现微出血 显著高于安慰剂组的6.1%和13.6% [4] - 副作用与APOE4等基因型强相关 需通过基因检测和脑部影像监测高风险患者 [4] 临床应用限制 - 新药仅适用于经明确诊断的早期轻度患者 中重度患者效果欠佳 [5] - 明确诊断需昂贵或复杂检测手段 且单抗类药物价格高昂限制可及性 [5] - 靶向药物可与传统胆碱酯酶抑制剂或NMDA受体拮抗剂联合使用 [6] 研发方向与挑战 - Tau蛋白病变程度与病情严重度正相关 但其药物需突破血脑屏障并选择性清除异常蛋白 [7] - 针对Tau蛋白的药物研发尚未成功 但可能比β-淀粉样蛋白清除更显著改善症状 [7] - 全国多中心双盲对照研究已启动以评估手术治疗对行为异常及情绪的长期疗效 [8] 诊断技术进展 - 血浆tau217水平与Aβ-PET或脑脊液检测高度一致 可用于早期筛查 [8] - 智能化认知评估工具和影像学分析算法等辅助诊断技术持续发展 [8] - 建议65岁以上高危人群将脑健康血浆标志物纳入体检实现早筛早治 [8] 行业发展趋势 - 阿尔茨海默病治疗进入疾病修饰新阶段 但需多靶点综合治疗应对复杂病因 [3][6] - 研究人员持续探索病变蛋白毒性及其他影响因素以发现新干预靶点 [8] - 中药治疗与手术干预为补充方案 需加大药物研发投入并提升公众疾病认知 [8]