公司动态 - ProQR Therapeutics NV将在2025年5月13日至17日于新奥尔良举行的美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)第28届年会和2025年5月19日至22日于圣地亚哥举行的TIDES USA寡核苷酸和肽治疗会议上进行展示[1] - 公司首席科学官Gerard Platenburg表示这些展示将体现Axiomer RNA编辑技术的广度和多功能性并支持构建差异化和多样化管线的愿景[2] 技术展示详情 - 在ASGCT年会上将进行一场口头展示和三场海报展示包括针对胆汁酸重吸收肝脂肪变性和Rett综合征的RNA编辑研究[3][4][5] - 在TIDES USA会议上将由首席ADAR科学家Peter A Beal博士进行一场关于Axiomer ADAR RNA编辑平台优化的讲台展示[5] - 所有展示材料将在会议结束后于公司网站的出版物和展示部分提供[7] 技术平台 - Axiomer是一种下一代RNA碱基编辑技术利用人体细胞中的ADAR分子机制通过编辑寡核苷酸(EONs)实现单核苷酸特异性改变[8] - 该技术可将腺苷(A)转化为肌苷(I)肌苷在翻译中被视为鸟苷(G)从而纠正致病突变恢复正常RNA功能或调节蛋白质表达[8][9] 公司背景 - ProQR专注于通过变革性RNA疗法改变生活基于其专有的Axiomer RNA编辑技术平台开发针对罕见和常见疾病的新药[9] - 公司管线正在扩展旨在满足患者及其家属的需求[9]