交易核心信息 - 公司宣布达成最终资产购买协议 出售其罕见儿科疾病优先审评券(PRV) 总收益为1.55亿美元[1] - 该PRV是公司基于2025年4月28日获得FDA批准的ZEVASKYN™(prademagene zamikeracel)而获得[1] - 交易需满足常规交割条件 包括HSR反垄断改进法的适用等待期届满[2] 财务影响 - 通过此次PRV出售收益 公司拥有超过两年运营支出的充足现金 且无需资本注入 也不计入ZEVASKYN销售额[2] - 预计ZEVASKYN将于2025年第三季度开始用于治疗患者 公司预计在2026年初实现盈利[2] 交易顾问 - Stifel担任此次交易的牵头财务顾问[3] - Jefferies也担任此次交易的财务顾问[3] 公司业务背景 - 公司是一家商业阶段的生物制药公司 开发针对严重疾病的细胞和基因疗法[4] - ZEVASKYN™是首个也是唯一一个用于治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解症(RDEB)成人和儿科患者伤口的自体细胞基基因疗法[4] - 公司在俄亥俄州克利夫兰拥有完全整合的细胞和基因治疗cGMP生产设施 作为ZEVASKYN商业生产的制造基地[4] - 公司开发组合包括针对未满足医疗需求高的眼科疾病的基于腺相关病毒(AAV)的基因疗法[4] - 公司正在评估新型下一代AAV衣壳 以改善针对各种破坏性疾病的趋向性特征[4]