核心产品VYJUVEK商业表现及监管进展 - VYJUVEK在欧洲获批用于治疗DEB患者 自出生起即可使用[1][6] - 第一季度VYJUVEK净产品收入达8820万美元 自2023年第三季度推出以来累计收入达4.294亿美元[1][6] - 欧洲首次商业 launch计划于2025年中期在德国进行[6] - 日本PMDA预计在2025年下半年对JNDA申请做出审批决定[6] - 美国市场已获得超过540项报销批准 商业和医疗补助计划覆盖率达97%[6] - 患者治疗依从率高达83% 毛利率为94%[6] 呼吸系统疾病研发管线进展 - KB407（囊性纤维化治疗）第三队列患者招募中 预计2025年中期公布中期分子数据[5] - KB408（AATD肺病治疗）第二队列招募中 计划扩展至第三队列 今年晚些时候公布分子结果[7] - 两项研究均显示基因递送成功且达到治疗水平的蛋白表达[7] 眼科疾病研发管线扩张 - 第二款眼科临床项目KB801（神经营养性角膜炎治疗）获FDA IND批准[11] - KB801采用HSV-1载体通过滴眼液局部递送NGF 预计本月启动Phase 1/2研究[11] - KB803（DEB眼部并发症治疗）自然史研究进行中 Phase 3注册研究预计本月给首例患者用药[9] 肿瘤学领域临床进展 - 吸入式KB707治疗肺癌实体瘤研究显示 在晚期NSCLC患者中客观缓解率达27% 疾病控制率达73%[11] - 瘤内注射KB707治疗实体瘤的OPAL-1研究持续招募患者[12] - KB707单药疗法临床更新将于2025年ASCO年会公布[11] 医美及皮肤病学管线动态 - KB301（胸部动态皱纹治疗）正在开发专用评估量表 预计2025年第四季度启动Phase 2研究[14] - KB304（皱纹治疗）Phase 1研究已完成入组 2025年下半年公布顶线结果[14] - KB105（板层状鱼鳞病治疗）Phase 2部分预计2026年启动[16] - 早期皮肤科候选药物数据将在SID 2025年会展示[16] 财务表现及资金状况 - 截至第一季度末现金及投资总额为7.653亿美元[1][18] - 第一季度净收入3570万美元 基本每股收益1.24美元[18] - 产品净收入同比增长95% 从4525万美元增至8818万美元[18] - 研发费用1430万美元 销售及行政费用3270万美元[18]