公司重大进展 - 美国FDA授予公司研究性疗法ersodetug用于治疗肿瘤性高胰岛素血症所致低血糖的突破性疗法认定 [1] - 突破性疗法认定旨在加速针对严重或危及生命疾病的疗法的开发和监管审查 [2] - 公司计划在2025年年中启动ersodetug在肿瘤性高胰岛素血症患者中的注册研究 预计2026年下半年获得顶线结果 [3] 产品与临床数据 - BTD的授予基于整个项目的临床试验数据以及对ersodetug机制适用于肿瘤性高胰岛素血症的认可 [2] - 突破性疗法认定突显了FDA对ersodetug在此危及生命状况中潜在治疗益处的认可 [3] - 公司计划利用BTD进一步与FDA讨论注册试验 包括支持BLA申报和肿瘤性高胰岛素血症适应症潜在批准所需的数据包 [3] - 今年早些时候 FDA已授予ersodetug用于治疗先天性高胰岛素血症所致低血糖的BTD 该独立后期项目目前正在进行3期临床研究 [4] 疾病背景与产品机制 - 肿瘤性高胰岛素血症是一种罕见病 可能由胰岛细胞肿瘤和非胰岛细胞肿瘤引起 两者均因胰岛素受体过度激活导致低血糖 [5] - 胰岛素瘤是最常见的ICT类型 可能通过刺激胰岛素过度分泌导致低血糖 而多种NICTs 特别是肝细胞癌 可通过产生和分泌胰岛素样副肿瘤物质导致低血糖 [5] - Ersodetug是一种全人源单克隆抗体 以变构方式结合胰岛素受体 减少高胰岛素血症情况下胰岛素及相关物质引起的受体过度激活 从而改善低血糖 [6] - 由于ersodetug作用于胰腺下游 它有可能普遍有效地治疗任何先天性或获得性高胰岛素血症引起的低血糖 [6] 公司定位 - Rezolute是一家后期罕见病公司 专注于治疗高胰岛素血症引起的低血糖 [7] - 公司的抗体疗法ersodetug旨在治疗所有形式的高胰岛素血症 并在临床试验和真实世界使用中显示出对先天性高胰岛素血症和肿瘤性高胰岛素血症的治疗具有显著益处 [7]