文章核心观点 - 2025年4月23日欧盟委员会批准VYJUVEK用于治疗COL7A1基因突变的营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）患者伤口，这是欧洲首个获批治疗DEB的矫正药物，公司计划2025年年中在德国首次于欧洲推出该产品 [2][3] 产品信息 - VYJUVEK是基于单纯疱疹病毒1型（HSV - 1）载体的基因疗法，旨在通过递送人类COL7A1基因的功能拷贝来解决DEB的遗传根源问题，实现伤口愈合和持续功能性VII型胶原蛋白表达 [2][6] - 获批后可在家或医疗机构灵活给药，经医疗专业人员判断合适时可由患者或护理人员给药 [2] 市场范围 - 欧盟委员会的批准授权VYJUVEK在所有欧盟成员国以及冰岛、挪威和列支敦士登进行销售，具体国家的上市时间取决于包括报销程序完成情况等多种因素 [3] 公司计划 - 公司计划2025年年中在德国首次于欧洲推出VYJUVEK [3] 获批依据 - 获批基于欧洲药品管理局人用药品委员会2月的积极推荐以及综合临床数据集，包括公司1/2期GEM - 1和3期GEM - 3研究结果，还有开放标签扩展研究和美国的真实世界经验 [4] 其他地区进展 - VYJUVEK于2023年5月获美国FDA批准，日本药品和医疗器械管理局正在审查其批准申请，预计2025年下半年做出决定 [5] 公司概况 - Krystal Biotech是一家全面整合的商业阶段全球生物技术公司，专注于发现、开发和商业化治疗未满足医疗需求疾病的基因药物 [7] - 公司正在快速推进呼吸、肿瘤、皮肤科、眼科和美学领域的临床前和临床研究性基因药物管线 [7]