公司核心动态 - Theravance Biopharma宣布其研究性药物安普乐西汀在MSA患者中的初步3期项目分析结果将于2025年5月9日至11日在国际MSA大会上公布[1] - 这些分析支持公司对安普乐西汀高度选择性作用机制的理解及其治疗多系统萎缩患者神经源性直立性低血压症状的潜力[1] - 这些研究结果为目前正在进行的注册性研究提供了支持[1] 药物研发进展与数据 - 安普乐西汀是一种研究性、每日一次的去甲肾上腺素再摄取抑制剂，正在开发用于治疗MSA患者的症状性神经源性直立性低血压[3] - 在针对症状性nOH患者的3期研究0169中，患者人数为195人[5] - 研究0170是一项包含16周开放标签期和6周双盲、安慰剂对照、随机退出期的22周研究[5] - 研究0170在提前停止时已完成超过80%的入组目标[5] - 对于包含帕金森病、纯自主神经衰竭和MSA患者的整体人群，主要终点未达到统计学显著性[7] - 针对疾病类型的预设亚组分析表明，接受安普乐西汀治疗的患者所观察到的益处主要来自MSA患者[7] - 在MSA患者中观察到治疗失败的优势比为0.28，表明与安慰剂相比，安普乐西汀将治疗失败的概率降低了72%[7] - 对MSA患者的益处体现在多个终点上[7] 当前与未来临床计划 - 注册性3期CYPRESS研究目前正在招募中，旨在评估安普乐西汀在MSA伴症状性nOH患者中治疗20周后的疗效和持久性[4] - 该研究的主要终点是直立性低血压症状评估量表综合评分的变化[4] - 次要结果指标包括从基线到直立性低血压日常活动量表项目1和项目3的变化[4] - 如果正在进行的3期CYPRESS研究结果支持，公司计划就该适应症提交新药申请以寻求完全批准[3] 疾病背景与市场 - 多系统萎缩是一种进行性脑部疾病，会影响运动和平衡，并扰乱自主神经系统的功能[8] - 美国大约有50,000名MSA患者[8] - 70-90%的MSA患者会出现nOH症状[8] - 神经源性直立性低血压是一种罕见疾病，定义为站立3分钟内收缩压下降≥20毫米汞柱或舒张压下降≥10毫米汞柱[9] 公司概况与产品线 - Theravance Biopharma已获得FDA批准的YUPELRI®吸入溶液，用于慢性阻塞性肺病患者的维持治疗[10] - 安普乐西汀有潜力成为治疗MSA患者一系列核心症状的同类首创疗法[10]