文章核心观点 - 公司宣布其候选药物TPST-1495获得美国FDA授予的孤儿药资格，用于治疗家族性腺瘤性息肉病[1] - 这是公司第二个获得孤儿药资格的在研项目，标志着公司在为未满足医疗需求患者提供创新疗法方面取得重要进展[2] 关于孤儿药资格 - FDA孤儿药资格授予针对在美国患者人数少于20万人的罕见病的疗法[4] - 该资格可带来多项益处，包括合格临床测试的税收抵免、FDA申请费用减免以及获批后7年的市场独占期[4] 关于TPST-1495项目进展 - TPST-1495是一种新型前列腺素信号双重受体抑制剂[1] - 一项评估TPST-1495治疗FAP患者的2期研究将于今年启动，由癌症预防临床试验网络执行，美国国家癌症研究所癌症预防部门资助[2] - 该研究数据预计在2026年公布[2] 关于目标疾病FAP - 家族性腺瘤性息肉病是一种高风险遗传综合征，与患者癌症发生相关，目前尚无获批的药物治疗方法[3] - 在美国，该疾病大约每5,000至10,000人中有一人患病[3][7] - FAP由肿瘤抑制基因APC的常染色体显性失活突变引起，患者在青少年时期开始在整个胃肠道发展大量腺瘤性息肉，这些生长物具有高恶性转化风险[3] 关于公司背景 - 公司是一家临床阶段生物技术公司，致力于开发首创的靶向和免疫介导疗法以对抗癌症[1] - 公司拥有多样化的小分子候选产品组合，包含肿瘤靶向和/或免疫介导机制，有潜力治疗多种肿瘤[5] - 公司总部位于加利福尼亚州布里斯班[5]