临床试验结果 - Camzyos在治疗非梗阻性肥厚型心肌病(nHCM)的III期ODYSSEY-HCM研究中未能达到双重主要终点 该研究评估了堪萨斯城心肌病问卷临床评分(KCCQ-23 CSS)和峰值摄氧量(pVO2)从基线到48周的变化[1][2] - 研究纳入580名NYHA II-III级症状性nHCM成年患者 采用双盲安慰剂对照设计 虽未观察到新的安全性问题 但结果令人失望[5] 市场反应与财务影响 - 消息公布后公司股价在盘后交易中下跌 年初至今股价累计下跌7.2% 同期行业跌幅为8.4%[2] - 竞争对手Cytokinetics股价同样下跌 因其核心候选药物aficamten同为心肌肌球蛋白抑制剂 该结果引发了对该类药物治疗nHCM疗效的担忧[5][6] - Camzyos2024年销售额达6.02亿美元 当前已获批用于治疗梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)[4] 产品管线与战略布局 - 公司成长产品组合包括Reblozyl、Breyanzi、Camzyos和Opdualag等药物 有效抵消了仿制药对传统药物的竞争冲击[7] - 明星免疫肿瘤药物Opdivo通过持续拓展适应症保持增长势头 其皮下注射剂型Opdivo Qvantig获FDA批准 有望将产品影响力延续至下一个十年[8] - 新获批的精神分裂症药物Cobenfy(原名KarXT)进一步拓宽了治疗领域布局[9] 企业行动与合作 - 公司近期同意以2.86亿美元收购2seventy Bio 双方现有协议约定在美国共同平分Abecma的研发、生产及商业化损益[10]