核心观点 - TN-201基因疗法在治疗MYBPC3相关肥厚型心肌病（HCM）中显示出良好的安全性、耐受性及早期疗效信号 包括心脏生物标志物改善、蛋白表达增加以及患者心功能分级提升 [1][2][3] 临床数据总结 - TN-201在剂量3E13 vg/kg下耐受性良好 治疗相关不良事件主要为轻度、可管理和/或可逆 [2] - 所有3例基线时病情严重的患者均达到纽约心脏病协会（NYHA）心功能I级（日常活动无限制） [3] - 心脏活检显示TN-201 DNA持续存在（0.8至1.4 vg/dg）且RNA表达强劲（>1.25x10^5拷贝/微克RNA） 从第8周到第52周表达量增加高达13倍 [2] - 患者1和2的MyBP-C蛋白水平从第8周到第52周分别从56%升至59%（正常水平）和62%升至64% [2] - 两名患者心脏肌钙蛋白（心肌损伤标志物）较基线下降超60% 目前水平正常或接近正常 [2] - 两名患者肥厚指标改善：左心室后壁厚度减少高达40%至健康人正常范围 一名患者左心室质量指数（LVMI）改善10% [2][3] 研发进展与计划 - 独立数据安全监测委员会（DSMB）评估安全性数据后支持扩大入选标准并启动高剂量组（Cohort 2） [7] - Cohort 2将接受6E13 vg/kg剂量TN-201 预计2025年上半年完成首3例患者入组 2025年下半年公布初步安全性和活检数据 [7] - MyPEAK-1试验计划招募最多24例MYBPC3相关HCM成人患者 目前正在测试3E13 vg/kg和6E13 vg/kg两个剂量组 [8] 疾病背景与产品定位 - MYBPC3基因变异是HCM最常见遗传病因 占美国HCM患者约20%（约12万人） [11] - MYBPC3相关HCM患者疾病进展更激进 发生心力衰竭、心律失常和心源性猝死等严重并发症的风险更高 [2][10][11] - TN-201是首款针对MYBPC3相关HCM的基因疗法 通过单次静脉输递送功能性MYBPC3基因 旨在增加MyBP-C蛋白水平以从根源治疗疾病 [12] - TN-201已获美国FDA快速通道、孤儿药和罕见儿科疾病认定 以及欧盟孤儿药资格 [12] 公司战略与资金状况 - 公司通过近期融资及支出调整 将现金指引更新至2026年下半年 为TN-201和TN-401基因疗法项目未来12个月的关键临床数据里程碑提供资金支持 [3]