文章核心观点 Opus Genetics是一家临床阶段的眼科生物制药公司 2024年取得重大进展和变革 2025年完成融资 资金支持关键项目里程碑 公司有望推进治疗遗传性视网膜疾病的使命 [1][2] 各部分总结 公司业务亮点和更新 - 2024年10月22日完成对私有基因治疗公司Opus Genetics的全股票收购 合并后公司采用现名并于10月24日在纳斯达克上市 其IRD资产由顶尖科研团队支持 公司管线扩展至包括7种基于腺相关病毒的基因疗法资产及相关眼科溶液 [4] - 2025年3月完成由Perceptive Advisors和Nantahala Capital牵头的承销公开发行 募集2000万美元 同时完成私募配售 募集150万美元 融资使公司可用现金资源增至约5070万美元 且行使认股权证还有最多2140万美元潜在收益 [3][5][9] 基因治疗项目进展 - OPGx - LCA5用于治疗LCA5相关遗传性视网膜变性 1/2期临床试验显示临床概念验证 一年数据表明对三名晚期成年患者有视觉改善 2025年第一季度纳入首位儿科患者 2025年3月与FDA举行会议讨论监管路径 [9] - OPGx - BEST1用于治疗BEST1基因突变相关IRD 临床前研究显示有潜力支持人体试验 预计2025年开始1/2期试验 2026年第一季度获得初步数据 [9] - 0.75%苯妥拉明眼科溶液用于治疗老视和低光视力障碍的3期试验分别于2025年第一季度完成入组 老视试验预计2025年上半年公布 topline数据 低光视力障碍试验有FDA特殊协议评估（SPA）协议支持 该溶液获FDA快速通道指定 相关开发由合作伙伴Viatris资助 [9] - APX3330是新型口服REF - 1抑制剂 用于治疗中重度非增殖性糖尿病视网膜病变 2024年12月与FDA就3期临床试验达成SPA协议 公司打算为其寻求战略合作伙伴 [9] 2024年全年财务亮点 - 截至2024年12月31日 公司现金及现金等价物为3030万美元 管理层认为现有现金足以支持运营至2026年下半年 [11] - 2024年许可和合作收入为1100万美元 低于2023年的1900万美元 主要来自与Viatris的研发服务 2023年部分收入来自FDA批准相关里程碑付款 [12] - 2024年一般及行政费用为1820万美元 高于2023年的1200万美元 主要因收购交易成本等增加 [13] - 2024年研发费用为2690万美元 高于2023年的1770万美元 主要因临床试验等成本增加 与Viatris协议下相关研发费用由其全额报销 [14] - 收购公司的在研研发项目费用为2800万美元 2024年净亏损5750万美元 每股亏损2.15美元 高于2023年 [15] 未来预期 - 2025年预计公布多达四项临床试验数据 包括0.75%苯妥拉明眼科溶液的3期数据 OPGx - BEST1预计今年进入临床 [2] - 2025年ARVO会议将展示三个研究性基因疗法候选药物摘要 包括OPGx - LCA5试验数据 OPGx - LCA5试验首位儿科患者数据预计2025年第三季度公布 OPGx - BEST1预计2025年开始1b/2a期临床试验 2026年第一季度获初步数据 0.75%苯妥拉明眼科溶液两项3期试验topline数据分别预计年中及上半年公布 [17]