核心观点 - 临床阶段生物技术公司Pliant Therapeutics宣布其治疗特发性肺纤维化的关键候选药物bexotegrast的BEACON-IPF 2b期试验因数据安全监测委员会及外部专家小组的建议而终止 尽管观察到初步疗效信号 但治疗组与安慰剂组之间存在未经裁定的IPF相关不良事件不平衡 [1][2] - 公司同时公布了2024年第四季度及全年财务业绩 研发费用因BEACON-IPF试验而增加 净亏损扩大至4970万美元 但公司现金储备为3.572亿美元 预计足以支持未来12个月及以后的运营 [6][7] 核心产品管线更新 - Bexotegrast (PLN-74809) 用于IPF：BEACON-IPF 2b期试验已终止 该试验是一项为期52周、多国、随机、剂量探索、双盲、安慰剂对照研究 评估每日一次160毫克或320毫克剂量的bexotegrast 终止原因是治疗组与安慰剂组之间出现未经裁定的IPF相关不良事件不平衡 但公司在用力肺活量终点上观察到了早期疗效证据 计划分析完整数据并评估后续开发步骤 [2][7] - 肿瘤学项目 (PLN-101095)：针对实体瘤的PLN-101095 1期试验继续入组患者 预计在2025年第一季度获得中期数据 该药物是一种口服小分子双重选择性抑制剂 靶向αvβ8和αvβ1整合素 旨在阻断肿瘤微环境中的TGF-β激活 目前正在对第五个计划剂量组中的第四组进行给药 评估其作为单药或与帕博利珠单抗联合用药的效果 [3] - 神经肌肉项目 (PLN-101325)：用于治疗肌营养不良症的PLN-101325是一种作为整合素α7β1变构激动剂的单克隆抗体 已准备进入1期临床试验 并在澳大利亚获得了临床试验批准 [4] 公司运营与人事 - 任命Delphine Imbert博士为首席技术官 她在多种药物模式的产品开发、工艺优化和生产方面拥有25年经验 此前曾在Chinook Therapeutics担任CMC和技术运营高级副总裁 [5] 2024年第四季度财务业绩 - 研发费用：为3880万美元 较上年同期的3320万美元增加 主要原因是BEACON-IPF 2b/3期临床试验的相关成本 [6][12] - 一般及行政费用：为1450万美元 较上年同期的1390万美元增加 主要原因是员工人数增加带来的相关费用 [6][12] - 净亏损：为4970万美元 较上年同期的4110万美元增加 主要原因是运营费用增加（主要来自BEACON-IPF试验）以及短期投资利息收入减少 [6][12] - 每股净亏损：基本和摊薄后每股净亏损为0.82美元 上年同期为0.69美元 [12] 2024年全年财务业绩 - 研发费用：全年为1.693亿美元 上年为1.278亿美元 [12] - 一般及行政费用：全年为5906万美元 上年为5793万美元 [12] - 净亏损：全年为2.103亿美元 上年为1.613亿美元 [12] - 每股净亏损：基本和摊薄后每股净亏损为3.47美元 上年为2.75美元 [12] 财务状况与流动性 - 现金储备：截至2024年12月31日 公司拥有现金及现金等价物、受限现金和短期投资共计3.572亿美元 其中现金及现金等价物为7119万美元 短期投资为2.845亿美元 [6][14] - 资产与负债：总资产为3.969亿美元 总负债为9287万美元 股东权益为3.041亿美元 [14][15] - 运营资金：公司预计现有现金储备足以支持未来12个月及以后的运营 [6]