文章核心观点 澳大利亚治疗用品管理局（TGA）拒绝批准lecanemab用于治疗早期阿尔茨海默病（AD），Eisai仍致力于让符合条件的澳大利亚早期AD患者获得该药物并探索相关选项，lecanemab已在多个市场获批且有多项临床研究正在进行 [1] 澳大利亚审批情况 - TGA于2024年10月决定不在澳大利亚注册lecanemab用于治疗早期AD，Eisai在12月请求重新审议并提出与英国药品和保健品监管局（MHRA）及欧洲药品管理局（EMA）一致的载脂蛋白E4（ApoE4）非携带者和杂合子适应症，但TGA在重新审议中提出仅针对ApoE4非携带者的替代狭窄治疗适应症，最终拒绝了Eisai的提议 [2] - BioArctic首席执行官Gunilla Osswald对TGA的决定表示失望，认为这让澳大利亚患者、护理人员和医疗专业人员等待有效治疗的时间变长 [3] 行业背景 - 2023年澳大利亚痴呆症患者约41.1万，预计到2058年将增至约84.9万，AD是痴呆症最常见病因，占病例的60 - 70%，市场对减缓AD进展的新治疗方案需求大 [4] - AD发病前15至20年，β淀粉样蛋白（Aβ）在大脑中逐渐聚集形成斑块，lecanemab通过持续清除原纤维和快速清除斑块来对抗AD，可降低疾病进展速度并减缓认知和功能衰退 [5] 全球审批进展 - lecanemab已在包括美国、日本、中国和英国在内的11个市场获批，已在欧盟和其他17个国家及地区提交监管申请，2025年2月欧盟人用药品委员会重申其2024年11月对lecanemab用于早期AD的积极意见，欧盟委员会正在进行营销授权决策程序 [6] - 2025年1月美国食品药品监督管理局（FDA）批准了lecanemab不那么频繁静脉维持给药的补充生物制品许可申请（sBLA），同月美国接受了皮下自动注射制剂维持给药的生物制品许可申请（BLA）滚动提交，处方药用户付费法案（PDUFA）日期为2025年8月31日 [11] 临床研究情况 - 自2020年7月起，Eisai针对临床前AD患者的3期临床研究（AHEAD 3 - 45）正在进行，该研究于2024年10月完成全部招募，是美国国立卫生研究院下属国家老龄研究所资助的公私合作项目 [12] - 自2022年1月起，由圣路易斯华盛顿大学医学院主导的显性遗传性AD（DIAD）的Tau NexGen临床研究正在进行，lecanemab作为抗淀粉样蛋白疗法的基础用药 [12] 公司合作情况 - BioArctic与Eisai自2005年起就AD药物的开发和商业化开展长期合作，重要协议包括2007年签署的lecanemab抗体开发和商业化协议以及2015年签署的Leqembi备用抗体开发和商业化协议，2014年Eisai与百健就lecanemab达成联合开发和商业化协议 [13] - Eisai负责lecanemab治疗AD的临床开发、市场批准申请和商业化，BioArctic有权在特定条件下在北欧地区商业化lecanemab，目前双方正在为该地区的联合商业化做准备，BioArctic无需承担lecanemab在AD治疗方面的开发成本，并有权获得与监管批准、销售里程碑相关的付款以及全球销售的特许权使用费 [13] 公司介绍 - BioArctic是一家瑞典研究型生物制药公司，专注于可延缓或阻止神经退行性疾病进展的创新疗法，是Leqembi（lecanemab）的研发方，该药物是世界上首个被证明可减缓早期AD进展并减轻认知障碍的药物，公司在AD、帕金森病、肌萎缩侧索硬化症和酶缺乏症等领域有广泛研究项目，部分项目利用其专有的BrainTransporter™技术，其B股（BIOA B）在纳斯达克斯德哥尔摩大盘股上市 [14]