公司动态 - Adverum Biotechnologies将于2024年11月18日美国东部时间上午7:30举办投资者和分析师网络直播，内容包括52周LUNA二期临床试验数据和4年OPTIC临床试验数据，并介绍关键性项目设计要素 [1] - 网络直播将在公司官网的投资者栏目下的“活动与演示”部分进行，直播结束后将提供回放 [2] 行业背景 - 湿性年龄相关性黄斑变性（Wet AMD）是一种由VEGF驱动的晚期AMD，影响约10%的AMD患者，全球约有2000万人患有此病，预计到2040年AMD将影响2.88亿人，其中湿性AMD约占10% [3] - 湿性AMD是65岁以上人群失明的主要原因，且具有双侧性，第二只眼在2-3年内发病率为42% [3] - 目前的标准治疗需要频繁的眼内注射抗VEGF药物，而基因疗法有望通过一次注射提供长期疗效，减少注射次数 [3] 产品研发 - Adverum正在开发ixoberogene soroparvovec（Ixo-vec，原称ADVM-022），这是一种用于治疗湿性AMD的基因疗法候选产品，采用AAV.7m8载体，携带aflibercept编码序列 [4] - Ixo-vec设计为一次性玻璃体内注射，可在医生办公室进行，旨在提供长期疗效，减少频繁抗VEGF注射的负担，并改善患者视力 [4] - Ixo-vec已获得FDA的快速通道认定、EMA的PRIME认定以及英国药品和健康产品管理局的创新护照认定 [4] 公司概况 - Adverum Biotechnologies是一家临床阶段的公司，致力于通过基因疗法为高发眼科疾病建立新的治疗标准，目标是开发功能性疗法以恢复视力和预防失明 [5] - 公司利用其专有的玻璃体内（IVT）平台开发一次性治疗，旨在消除频繁眼内注射的需求 [5] - Adverum正在评估其新型基因疗法候选产品Ixo-vec作为一次性玻璃体内注射治疗湿性AMD的潜力 [5]