核心观点 - 公司在镰状细胞病和β地中海贫血的体内基因编辑治疗方面取得临床前概念验证 [1][6] - 公司计划在2024年12月ASH年会上公布RUBY试验中28名患者的临床数据和患者报告结果 [1][4] - 公司预计现有资金可支持运营至2026年第二季度 [1][9] 研发进展 体外血红蛋白病项目 - 公司已聘请Moelis & Company LLC主导reni-cel(原EDIT-301)的全球合作或授权流程 [3] - RUBY试验中已对28名成人患者给药，并完成成人和青少年队列的入组 [4] - 计划在2024年底前公布EdiTHAL试验的额外临床数据 [5] 体内药物开发 - 公司于2024年10月22日宣布在镰状细胞病和β地中海贫血的体内治疗方面取得临床前概念验证 [6] - 使用专有靶向LNP在人源化小鼠模型中实现HBG1/2启动子编辑 [6] - 计划在2025年第一季度更新体内研发进展和管线发展 [6] 业务发展 - 公司与Genevant Sciences达成合作和非独家许可协议，开发针对两个肝脏靶点的体内基因编辑药物 [7] - 公司以5700万美元预付款将Vertex Pharmaceuticals的部分未来许可费出售给DRI Healthcare Trust [8] - 截至2024年第三季度末，公司现金及等价物为2.651亿美元，加上DRI付款后约为3.221亿美元 [8][9] 财务表现 - 2024年第三季度净亏损6210万美元(每股0.75美元)，2023年同期为4500万美元(每股0.55美元) [10] - 研发费用同比增长710万美元至4760万美元，主要由于reni-cel项目加速推进 [10] - 行政管理费用同比增长310万美元至1810万美元，主要由于人员增加 [11] 近期计划 - 2024年12月7-10日参加ASH年会并公布RUBY试验数据 [4][12] - 2024年11月参加Guggenheim医疗创新会议、Stifel医疗会议和Evercore ISI会议 [12]