公司股价表现 - Ascendis Pharma (ASND) 股价在周一上涨17% 受其关键临床研究积极结果推动 [1] - 公司股价年内累计上涨10.8% 远超行业1.0%的增长率 [3] 核心临床数据 - 关键性ApproaCH研究达到主要终点 接受TransCon CNP治疗的患者52周年化生长速度(AGV)均值为5.89厘米/年 显著优于安慰剂组的4.41厘米/年 [2] - 按年龄分组分析显示 2至5岁以下患者组AGV为6.07厘米/年对比安慰剂组5.06厘米/年 5至11岁患者组AGV为5.79厘米/年对比安慰剂组4.02厘米/年 [2] - 治疗在包括身高Z评分和AGV较基线变化在内的次要终点上也显示出统计学显著改善 [2] 产品竞争优势与市场影响 - TransCon CNP为每周一次给药 相比目前唯一获批药物Voxzogo（需每日给药）具有给药频率优势 [3] - Voxzogo由BioMarin (BMRN)销售 2024年上半年贡献收入近3.37亿美元 同比增长67% [3] - Ascendis的积极数据导致BioMarin股价下跌约18% [3] 监管申报计划 - 公司计划于2025年第一季度向美国FDA提交TransCon CNP的监管批准申请 [5] - 公司计划于2025年第三季度向欧洲EMA提交监管批准申请 [5]