核心试验结果 - 在52周主要终点上，接受TransCon CNP治疗的儿童（n=57）年化生长速度为5.89厘米/年，显著优于安慰剂组（n=27）的4.41厘米/年，最小二乘平均差异为1.49厘米/年（p<0.0001）[1] - 在次要终点ACH身高Z评分变化上，TransCon CNP组（n=57）的最小二乘平均变化为0.30，而安慰剂组为0.01 [2] - 在次要终点CDC身高Z评分变化上，TransCon CNP组（n=55）的最小二乘平均变化为0.15，而安慰剂组为-0.15 [3] 亚组分析数据 - 在2至5岁以下年龄组（n=21），TransCon CNP治疗儿童52周时年化生长速度为6.07厘米/年，安慰剂组为5.06厘米/年 [2] - 在5至11岁年龄组（n=36），TransCon CNP治疗儿童52周时年化生长速度为5.79厘米/年，安慰剂组为4.02厘米/年 [2] - 2至5岁以下年龄组（n=19）的基线年化生长速度变化为1.57厘米/年，安慰剂组为0.43厘米/年 [2] - 5至11岁年龄组（n=35）的基线年化生长速度变化为2.29厘米/年，安慰剂组为0.52厘米/年 [2] 药物安全性与其他效果 - TransCon CNP显示出与安慰剂相当的安全性，耐受性良好，治疗中出现的不良事件通常轻微，无低血压效应证据，注射部位反应发生率低且均为轻度 [3] - 在总试验人群中，TransCon CNP治疗在多个软骨发育不全儿童体验测量领域显示出相较于安慰剂的数值上的健康相关生活质量改善 [3] 监管申请计划与市场反应 - 公司计划在2025年第一季度向美国FDA提交TransCon CNP用于软骨发育不全的上市申请，并计划在2025年第三季度提交欧洲申请 [3] - 受该积极临床试验数据影响，公司股价在消息发布当日上涨17.4%，达到140美元 [4]