核心监管批准与市场独占性 - 美国FDA授予YORVIPATH孤儿药独占权，为其在美国治疗成人甲状旁腺功能减退症提供7年市场独占性 [1] - YORVIPATH是一种甲状旁腺激素前药，每日给药一次，旨在24小时给药期间提供持续释放的PTH暴露 [1] - 该药物此前已在欧盟和其他多个国家获得孤儿药独占权，反映了其治疗这种罕见疾病的独特性 [2] - TransCon PTH早在2018年6月就获得了美国FDA的孤儿药认定，认定标准是用于治疗美国患者少于20万人的罕见病 [2] 疾病背景与市场潜力 - 甲状旁腺功能减退症是一种罕见内分泌疾病，由甲状旁腺激素水平不足引起，估计影响美国7万至9万人 [1] - 该疾病是体内钙磷平衡的主要调节剂PTH不足所致，可能导致一系列严重且危及生命的短期和长期并发症 [3] - 大多数病例（70%-80%）为术后甲状旁腺功能减退症，其他病因包括自身免疫性和特发性原因 [3] 公司产品定位与战略 - YORVIPATH是首个也是唯一一个获得FDA批准的成人甲状旁腺功能减退症治疗方法 [2] - 公司认为YORVIPATH在解决潜在疾病方面具有巨大潜力，并计划尽快让美国患者可用 [2] - Ascendis Pharma正在应用其创新的TransCon技术平台，旨在打造一家领先的、完全整合的生物制药公司 [4] - 公司致力于利用TransCon技术创造新的、潜在同类最佳的疗法 [4]